Voorwaardelijke toelating geneesmiddel ataluren (Translarna®) bij de behandeling van spierdystrofie voor Duchenne

De staatssecretaris van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft in oktober 2021 besloten om ataluren (Translarna®) tijdelijk en onder voorwaarden toe te laten tot het basispakket. Daarmee neemt hij het advies van Zorginstituut Nederland over. Ataluren is geregistreerd voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne. Dat is een zeldzame en progressieve spierziekte bij kinderen. De komende 2,5 jaar wordt er aanvullend onderzoek uitgevoerd naar de effectiviteit van het geneesmiddel. Na deze periode zal het Zorginstituut op basis van de nieuwe data beoordelen of ataluren in aanmerking komt voor definitieve toelating tot het basispakket of niet.

Het geneesmiddel en de aandoening

Ataluren is geregistreerd voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne. Dat is een spierziekte als gevolg van een zogeheten nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder. Spierdystrofie van Duchenne is een X-gebonden, snel progressieve, dodelijke, zeldzame, genetische neuromusculaire ziekte. De spierziekte komt vooral voor bij jongens.

Patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) ontwikkelen vanaf de leeftijd van ongeveer 2 jaar een steeds erger wordende spierzwakte. Deze progressieve spierziekte wordt meestal voor het vijfde levensjaar ontdekt. De meeste patiënten zitten voor het dertiende jaar in een rolstoel. Uiteindelijk overlijden de meeste patiënten rond hun dertigste levensjaar, meestal als gevolg van ademhalingsfalen.

Advies Zorginstituut

Het Zorginstituut adviseert de staatssecretaris van VWS om ataluren voor een periode van 2,5 jaar voorwaardelijk toe te laten tot het basispakket voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne. In deze 2,5 jaar wordt er aanvullend onderzoek uitgevoerd naar de effectiviteit van ataluren. De staatssecretaris heeft besloten om dit advies over te nemen.

Voorwaardelijke toelating

Ataluren is tot 1 februari 2024 onder voorwaarden beschikbaar voor ambulante patiënten van 2 jaar en ouder met spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dytrofine-gen. In een convenant zijn afspraken gemaakt over het onderzoek dat gekoppeld is aan de voorwaardelijke toelating. Behandelaren moeten gegevens verzamelen over de effectiviteit van de zorg. Na deze periode zal het Zorginstituut toetsen of ataluren voldoet aan de stand van wetenschap en praktijk en of het middel in het basispakket kan blijven of niet. Het is uiteindelijk aan de staatssecretaris van VWS om een definitief besluit te nemen.

De procedure voorwaardelijke toelating van weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals heeft als doel om te zorgen voor een gecontroleerde toegang tot het geneesmiddel voor alle patiënten die volgens de geregistreerde indicatie voor behandeling in aanmerking komen. Een ander doel van het beleid is om de effectiviteit en mogelijkheden tot bevordering van doelmatige inzet van deze geneesmiddelen te onderzoeken.

Vervolgtraject

Het Zorginstituut beoordeelde ataluren in 2017 voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne bij patiënten van 5 jaar en ouder (in plaats van 2 jaar en ouder, waarvoor dit middel inmiddels geregistreerd is). Het Zorginstituut adviseerde ataluren toen niet op te nemen op lijst 1B van het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS), omdat ataluren op basis van onvoldoende bewijs een therapeutische minderwaarde had ten opzichte van het placebo.

In 2019 heeft de fabrikant een dossier voor herbeoordeling ingediend op basis van een indicatie-uitbreiding van ataluren. Omdat er op dat moment geen nieuw gepubliceerde gegevens beschikbaar waren is dit verzoek tot herbeoordeling afgewezen. Het Zorginstituut heeft de registratiehouder toen gewezen op de mogelijkheid van de nieuwe voorwaardelijke toelating. De betrokken partijen hebben gezamenlijk een dossier voor de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) ingediend.

Meer informatie

Voor informatie over de voorwaardelijke toelating van ataluren of over de procedure Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals kan een e-mail gestuurd worden aan: VTgeneesmiddelen@zinl.nl

Planning

Planning aanvraagperiode voorwaardelijke toelatingstraject
Stap in het proces Datum
Advies Zorginstituut over kandidaat voorwaardelijke toelating ataluren november 2020
Vervolgadvies Zorginstituut over voorwaardelijke toelating ataluren oktober 2021
Besluit staatssecretaris VWS over voorwaardelijke toelating ataluren oktober 2021
Voorwaardelijke toelating van ataluren tot basispakket november 2021 tot februari 2024
Beoordeling Zorginstituut stand van de wetenschap en praktijk start midden 2023
Definitieve besluit staatssecretaris VWS over toelating ataluren nader te bepalen

Betrokken partijen

  • Duchenne Centrum Nederland
  • Spierziekten Centrum Nederland
  • de Parel Duchenne en Becker
  • Stichting Duchenne Parent Project
  • Vereniging Spierziekten Nederland
  • PTC Therapeutics