Voorwaardelijke toelating geneesmiddelen ataluren (Translarna®) bij de behandeling van spierdystrofie voor Duchenne

Het ministerie van VWS introduceerde in oktober 2019 een nieuwe voorwaardelijke toelating tot het basispakket voor weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals. Dit nieuwe beleid biedt patiënten met een ernstige, vaak zeldzame ziekte, waarvoor nog geen goede behandeling is, de mogelijkheid via voorwaardelijke toelating gecontroleerde toegang te krijgen tot nieuwe, veelbelovende medicijnen. Hiermee wordt een belangrijke bijdrage geleverd aan het continue streven van de overheid naar een goed samengesteld basispakket. Een  kandidaat voor deze regeling is het middel ataluren (Translarna®) bij de behandeling van spierdystrofie voor Duchenne.

Spierdystrofie van Duchenne

Ataluren (Translarna®) is geregistreerd voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense-mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 2 jaar en ouder.
Spierdystrofie van Duchenne is een X-gebonden snel progressieve, dodelijke, zeldzame, genetische neuromusculaire ziekte en komt met name voor bij jongens. Patiënten met de ziekte van Duchenne (DMD) ontwikkelen vanaf de leeftijd van ongeveer 2 jaar een steeds erger wordende spierzwakte. Deze progressieve spierziekte wordt meestal voor het 5e levensjaar ontdekt. De meeste patiënten zitten voor het 13e jaar in een rolstoel. Uiteindelijk overlijden de meeste patiënten rond hun 30e levensjaar, meestal als gevolg van ademhalingsinsufficiëntie.

Eerdere beoordelingen van ataluren

Het Zorginstituut beoordeelde ataluren in 2017 voor de behandeling van spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense mutatie in het dystrofine-gen, bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder (i.p.v. 2 jaar en ouder, waarvoor dit middel inmiddels geregistreerd is). Het Zorginstituut adviseerde ataluren toen niet op te nemen op lijst 1B van het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS), omdat ataluren op basis van onvoldoende bewijs een therapeutische minderwaarde had ten opzichte van het placebo.

In 2019 is door de fabrikant een dossier voor herbeoordeling ingediend op basis van een indicatie-uitbreiding van ataluren. Omdat er op dat moment geen nieuw gepubliceerde gegevens beschikbaar waren is dit verzoek tot herbeoordeling afgewezen. Het Zorginstituut heeft de registratiehouder toen gewezen op de mogelijkheid van de nieuwe voorwaardelijke toelating. De betrokken partijen hebben nu gezamenlijk een dossier voor de voorwaardelijke toelating van ataluren (Translarna®) ingediend.

Voorwaardelijke toelating

Zorg wordt alleen vergoed vanuit het basispakket, als het ten minste even effectief is als de gebruikelijke zorg in Nederland. Voor medicijnen voor ernstige, vaak zeldzame ziekten is zulke informatie vaak nog niet (voldoende) beschikbaar op het moment van registratie. Met voorwaardelijke toelating worden medicijnen tijdelijk vergoed uit het basispakket. Voorwaarde is dat binnen de periode onderzoeksgegevens van voldoende kwaliteit worden verzameld over de effectiviteit en doelmatige inzet van de nieuwe zorg. Na de periode van de voorwaardelijke toelating kan worden bepaald of het medicijn definitief vergoed kan worden uit het basispakket. De voorwaardelijke toelating tot het basispakket heeft als doel om een gecontroleerde toegang tot het geneesmiddel te bewerkstelligen voor alle patiënten die volgens de geregistreerde indicatie voor behandeling in aanmerking komen. Een ander doel van het beleid is om de effectiviteit van deze geneesmiddelen te onderzoeken en afspraken te maken over doelmatige inzet van deze middelen.

Het Zorginstituut, daarbij geadviseerd door de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR), beoordeelt of geneesmiddelen waarvoor een dossier wordt ingediend voldoen aan de criteria van de voorwaardelijke toelating:

  1. Het betreft een geneesmiddel dat geregistreerd is door het Europees Medicijn Agentschap (EMA) en de status heeft van weesgeneesmiddel, conditional of exceptional voor de benoemde indicatie in het dossier voor voorwaardelijke toelating.
  2. Er is sprake van een unmet medical need (onvervulde behandelbehoefte) volgens de definitie van de EMA.
  3. De registratiehouder is hoofdindiener van het dossier. Mede-indieners van het dossier voor voorwaardelijke toelating zijn een onafhankelijke onderzoeksinstelling, behandelaren en patiëntenverenigingen.
  4. Het is mogelijk om de pakketvraag te beantwoorden op basis van de gegevens die met het voorgestelde onderzoek verzameld zullen worden.
  5. De pakketvraag is te beantwoorden binnen de periode van voorwaardelijke toelating (maximaal 7 of 14 jaar).

Advies Zorginstituut

Het ingediende dossier is door het Zorginstituut beoordeeld. Op basis van de gegevens in het dossier en het advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) concludeert het Zorginstituut dat een behandeling met ataluren bij deze indicatie voldoet aan de eisen voor voorwaardelijke toelating.

Eind november 2020 heeft het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg geadviseerd om ataluren aan te wijzen als potentiële kandidaat voor voorwaardelijke toelating.

Vervolgtraject tot start voorwaardelijke toelating

De minister voor Medische Zorg besluit uiteindelijk of ataluren een potentiële kandidaat voor voorwaardelijke toelating wordt. Is dit het geval, dan volgt fase 2 van de procedure tot start van een voorwaardelijk toelatingstraject. Tijdens deze fase werken partijen de voorwaarden uit in een convenant. Parallel aan dit proces zal VWS met de registratiehouder tot een financieel arrangement moeten komen. Wanneer het Zorginstituut concludeert dat het convenant voldoende waarborgen biedt voor een succesvol voorwaardelijk toelatingstraject en er een financieel arrangement is afgesloten, komt het geneesmiddel in aanmerking voor voorwaardelijke toelating. Het is uiteindelijk aan de minister om een geneesmiddel definitief aan te wijzen als kandidaat voor de voorwaardelijke toelating.

Indien de minister ataluren definitief aanwijst als kandidaat voor voorwaardelijke toelating, zal het Zorginstituut aan het eind van de voorwaardelijke toelatingsperiode de minister opnieuw adviseren over de therapeutische waarde van het middel.

Meer informatie is te vinden op de pagina 'Voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals'.

Meer informatie

Voor informatie over deze beoordeling of over de voorwaardelijke toelating weesgeneesmiddelen, conditionals en exceptionals kan een e-mail gestuurd worden aan: VTgeneesmiddelen@zinl.nl

Planning

Planning aanvraagperiode voorwaardelijke toelatingstraject
Stap in het proces Datum

Start beoordeling

juni 2020
1e bespreking Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) juli 2020
2e bespreking Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) september 2020
Publicatie advies aan de minister voor Medische Zorg november 2020
Start 2e fase: afsluiten financieel arrangement (VWS) en uitwerken convenant nog te bepalen
Definitieve besluit minister voor Medische Zorg nog te bepalen

Betrokken partijen

  • Duchenne Centrum Nederland
  • Spierziekten Centrum Nederland
  • de Parel Duchenne en Becker
  • Stichting Duchenne Parent Project
  • Vereniging Spierziekten Nederland
  • PTC Therapeutics