Pakketadvies sluisgeneesmiddel onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) voor de behandeling van spinale musculaire atrofie (SMA)

De minister voor Medische Zorg heeft het geneesmiddel onasemnogene abeparvovec (Zolgensma®) in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Dit middel wordt gebruikt bij de behandeling van de zeldzame spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). In mei 2020 heeft de European Medicine Agency (EMA) het middel onder voorwaarde toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van jonge kinderen met spinale musculaire atrofie (SMA). De voorwaarde is, dat fabrikant Novartis/AveXis de komende jaren onderzoek blijft doen naar de werking van Zolgensma® en goede resultaten blijft behalen bij de jonge patiëntjes. De fabrikant moet nu bij het Zorginstituut een dossier indienen waarop kan worden beoordeeld of het middel wel of niet vergoed kan worden uit het basispakket. De fabrikant verwacht dit dossier in het najaar 2020 (waarschijnlijk oktober) te kunnen indienen.
Het Zorginstituut zal in de beoordeling samenwerken met andere landen uit het ‘Beneluxa Initiative’.

Aandoening waarvoor Zolgensma® is geregistreerd

Op 19 mei 2020 heeft de Europese Commissie Zolgensma® (onasemnogene abeparvovec) voorwaardelijk toegelaten tot de Europese markt. Het middel wordt gebruikt voor de behandeling van patiënten met

  • 5q spinale spieratrofie (SMA) met een bi-allelische mutatie in het SMN1-gen en een klinische diagnose van SMA Type 1; of
  • voor patiënten met 5q SMA met een bi-allelische mutatie in het SMN1-gen en tot 3 kopieën van het SMN2-gen.

De voorwaarde voor de toelating is dat AveXis/Novartis, de fabrikant en registratiehouder van het middel, de komende jaren onderzoek moet blijven doen naar de werking van het middel. Daarnaast moeten er goede resultaten behaald worden bij de jonge patiëntjes.

Patiënten met de zeldzame, progressieve spierziekte SMA hebben een erfelijke afwijking in het genetisch materiaal. Bij hen ontbreekt het zogenaamde SMN1-gen, wat leidt tot een tekort aan een eiwit dat nodig is om de zenuwen in het ruggenmerg te laten werken. Daardoor kunnen mensen met SMA zich niet goed bewegen.

Er zijn 4 typen SMA die verschillen in zwaarte van de ziekte: type 1 is de ernstigste vorm; type 4 de lichtste vorm. Zolgensma® is tot de Europese markt toegelaten voor de behandeling van patiëntjes met onder andere SMA type 1. Dit type doet zich voor bij baby's. Een kind met SMA 1 zal meestal niet kunnen zitten. Het verloop SMA type 1 is ernstig, omdat ook de ademhalingsspieren verlamd raken.

Huidige behandeling bij SMA

Sinds augustus 2018 kunnen kinderen met specifieke vormen van SMA een behandeling krijgen met het geneesmiddel nusinersen (Spinraza®). Door deze behandeling neemt de kans af dat deze kinderen in hun eerste levensjaar overlijden of volkomen afhankelijk worden van een beademingsapparaat. Ook kunnen zij door de behandeling zich vaak beter bewegen; sommige kinderen leren zitten. Nusinersen (Spinraza ®) wordt in Nederland vergoed. Voor meer informatie hierover zie:

Sluis voor dure geneesmiddelen

Nieuwe geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt (intramurale geneesmiddelen), worden meestal zonder bijzondere (prijs)afspraken toegelaten tot het basispakket. Als nieuwe middelen veel kosten, kan de minister voor Medische Zorg besluiten om deze tijdelijk uit het pakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. In de periode dat het middel in de sluis zit, brengt het Zorginstituut een advies aan de minister uit over of het middel wel of niet vergoed kan worden uit het basispakket. De minister voor Medische Zorg onderhandelt in dezelfde periode met de fabrikant over de prijs. En er is dan tijd voor het maken van afspraken over gepast gebruik met de artsen die het middel toedienen. Gepast gebruik houdt in: een behandeling die in medisch opzicht voor de patiënt het best is en niet duurder is dan nodig.

Gezamenlijke HTA-beoordeling van Zolgensma®: ‘Beneluxa Initiative’

AveXis/Novartis wil in meerdere Europese landen tegelijk een vergoeding voor Zolgensma® aanvragen. Nederland, België en Ierland, 3 landen die samenwerken binnen het zogenaamde Beneluxa Initiative, zullen de HTA-beoordeling (Health Technology Assessment, HTA) samen uitvoeren. Oostenrijk werkt mee in de rol van externe expert in de procedure. Bij een HTA-beoordeling wordt aan de hand van verschillende criteria bekeken of een geneesmiddel voor vergoeding in aanmerking komt. Er wordt onder andere gekeken naar hoe goed het middel werkt en bij wie, ten opzichte van wat het kost.

Beneluxa is in gesprek met AveXis/Novartis over de toegang en betaalbaarheid van Zolgensma® in elk land. Het bedrijf heeft zich bereid verklaard om mee te werken aan de gezamenlijke beoordeling en dialoog over vergoeding. Als gevolg hiervan zullen de Beneluxa landen de planning en inhoud van de landelijke HTA-procedures op elkaar afstemmen. Als de gezamenlijke HTA-beoordeling is afgerond, zullen de landen bepalen of zij ook samen over de prijs zullen onderhandelen.

Beoordeling door het Zorginstituut

Zodra het dossier van de fabrikant over Zolgensma volledig is, start het Zorginstituut met de beoordeling. Het Zorginstituut laat zich tijdens de beoordeling adviseren door 2 onafhankelijke commissies:

  • De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de aangeleverde gegevens aan de stand van de wetenschap en praktijk (effectiviteit) en de kosteneffectiviteit.
  • De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. Ook worden belanghebbende partijen (patiëntenverenigingen, zorgverleners en zorgverzekeraars) tijdens het proces over de beoordeling bij de beoordeling betrokken en geconsulteerd. Naast de gebruikelijke Nederlandse consultaties en adviezen zullen in de andere landen ook adviezen gevraagd worden volgens de werkwijze die daar wordt gebruikt.

Nadat de 2 commissies hun oordeel hebben gegeven, adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg. Bij een positief advies over opname in het basispakket geeft het Zorginstituut aan of de minister vanwege de (te) hoge prijs met de fabrikant afspraken moet maken over een prijsverlaging. Mogelijk doet Nederland deze onderhandeling dan samen met België en Ierland.
Daarnaast geeft het Zorginstituut aan hoe het geneesmiddel gepast kan worden ingezet. En welke afspraken hierover zijn gemaakt met de artsen die het middel toedienen. De minister is uiteindelijk degene die besluit of het middel wel of niet wordt vergoed uit het basispakket.
Als het middel wordt toegelaten tot het basispakket, zal het Zorginstituut in de jaren erna evalueren of de afspraken in de praktijk worden nageleefd.

Planning

Het Zorginstituut is, samen met de andere landen, in overleg met AveXis/Novartis over het beoordelingsdossier dat de fabrikant moet indienen. De samenwerkende landen zullen het dossier op hetzelfde moment krijgen. Zodra het definitieve dossier is ontvangen en compleet is verklaard, start het Zorginstituut met de beoordeling. Op dat moment komt op deze pagina een tijdplanning te staan. Vooralsnog verwacht de fabrikant dit dossier in het najaar 2020 (waarschijnlijk oktober) te kunnen indienen.

Betrokken partijen

Het Zorginstituut is al met alle betrokken partijen in overleg om de beoordeling zo snel als mogelijk uit te voeren.

  • AveXis/Novartis
  • SMA Expertisecentrum van het UMC Utrecht
  • Spierziekten Nederland
  • Ministerie van VWS
  • Zorgverzekeraars Nederland
  • Collega’s uit de Beneluxa landen