Pakketadvies sluisgeneesmiddel risdiplam (Evrysdi®) bij 5q spinale spieratrofie (SMA)

Op verzoek van de minister van VWS beoordeelt Zorginstituut Nederland of het geneesmiddel risdiplam (Evrysdi®) vergoed kan worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn wordt gebruikt bij de behandeling van 5q spinale spieratrofie (SMA). Vanwege de te verwachten hoge kosten heeft de minister risdiplam voor deze indicatie in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst.

Aandoening waarbij het middel kan worden toegepast

Risdiplam kan worden toegepast bij de behandeling van bepaalde groepen kinderen met 5q spinale spieratrofie. SMA is een ernstige, progressieve spierziekte die leidt tot sterk verminderde mobiliteit, kromming van de wervelkolom, verlies van de arm- en handfuncties en verlamming van de ademhalingsspieren. De volledige indicatie voor vergoeding en gebruik is te lezen in het uitklapmenu.

De aandoening en de behandeling

SMA ontstaat door een mutatie in het SMN1-gen, waardoor minder SMN-eiwit wordt aangemaakt. SMN-eiwit is essentieel voor de functie en overleving van de zenuwcellen uit het ruggenmerg die de spierbewegingen aansturen. Type-1-patiënten zijn zeer ernstig aangedaan en hebben zonder effectieve behandeling een mediane overleving van 2 jaar. Patiënten met SMA type 2 kunnen, al dan niet met handicaps, 20 tot 40 jaar oud worden. Bij patiënten met SMA type 3 bestaat grote variatie in de leeftijd waarop de ziekte zich openbaart en de klachten die optreden. Het kan zijn dat mensen voor hun twintigste jaar een rolstoel nodig hebben. Maar soms verergert de ziekte zo langzaam dat iemand nog tientallen jaren zelfstandig kan lopen.

Risdiplam verhoogt de aanmaak van functioneel en stabiel SMN-eiwit.

Sluis voor dure geneesmiddelen

Geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt, noemen we intramurale geneesmiddelen. Nieuwe intramurale geneesmiddelen worden meestal zonder bijzondere afspraken over de prijs of het gebruik toegelaten tot het basispakket van de zorgverzekering. Als nieuwe middelen veel kosten, dan kan de minister van VWS besluiten om deze tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ te plaatsen. Dit betekent dat het middel pas voor vergoeding vanuit het basispakket in aanmerking komt, als:

  • het Zorginstituut een positief pakketadvies heeft uitgebracht;
  • er afspraken zijn gemaakt voor gepast gebruik;
  • de minister een prijsonderhandeling heeft uitgevoerd.

Beoordeling door het Zorginstituut

Het Zorginstituut beoordeelt een geneesmiddel of behandeling aan de hand van 4 pakketcriteria:

  • Noodzakelijkheid: hoe hoog is de ziektelast voor de patiënt?
  • Effectiviteit: hoe goed werkt het geneesmiddel?
  • Kosteneffectiviteit: wat kost het middel ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
  • Uitvoerbaarheid: is opname van de behandeling in het pakket in de praktijk te realiseren?

De beoordeling start zodra het Zorginstituut een definitief dossier van de fabrikant heeft ontvangen.

Het Zorginstituut laat zich tijdens de beoordeling adviseren door 2 onafhankelijke commissies:

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) toetst de aangeleverde gegevens aan ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ (effectiviteit) en de kosteneffectiviteit.

De Adviescommissie Pakket (ACP) is er voor de maatschappelijke afweging. Ook worden belanghebbende partijen (patiëntenverenigingen, zorgverleners en zorgverzekeraars) tijdens het proces over de beoordeling geconsulteerd.

Advies aan de minister

Nadat de 2 commissies hun oordeel hebben gegeven, adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut de minister van VWS. Bij een positief advies geeft het Zorginstituut aan of de minister vanwege de (te) hoge prijs afspraken moet maken met de fabrikant over een prijsverlaging.

Ook geeft het Zorginstituut aan hoe het geneesmiddel gepast kan worden gebruikt. En welke afspraken hierover zijn gemaakt met de artsen die het middel toedienen. Als het middel wordt toegelaten tot het basispakket, evalueert het Zorginstituut in de jaren erna of de afspraken in de praktijk worden nageleefd.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.

Beoordeling van geneesmiddelen door het Zorginstituut

Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.

Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.

Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:

  • Hoe ernstig is de ziekte?
  • Hoe goed werkt het medicijn?
  • Bij welke groep patiënten?
  • En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?

Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.

Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.

Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.

We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.

Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.

Definitief besluit minister

De minister van VWS is uiteindelijk degene die besluit of een geneesmiddel of behandeling wel of niet wordt vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. Hij neemt dit definitieve besluit nadat succesvol over de prijs is onderhandeld en er waarborgen zijn voor gepast gebruik. Op basis van de evaluatie van het Zorginstituut kan de minister het besluit herzien.

ICD-10-code

Dit dossier heeft betrekking op de volgende ICD-10-code: G12.9.

Voor informatie

Voor informatie over deze beoordeling kunt u een e-mail sturen naar:

Annemieke van der Waal, secretaris Wetenschappelijke Adviesraad Commissie Geneesmiddelen (WAR-CG)
E-mail: warcg@zinl.nl

Planning

Planning tot aan publicatie van het advies
Stap in het proces Datum
Start dossier februari 2022
Eerste bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) april 2022
Start consultatie april 2022
Tweede bespreking in de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) mei 2022
Bespreking in de Adviescommissie Pakket (ACP) juni 2022
Publicatie advies juni 2022

Betrokken partijen

  • Roche Nederland B.V.
  • SMA Expertisecentrum UMC Utrecht
  • Spierziekten Nederland
  • Zorgverzekeraars Nederland