Standpunt dinutuximab bèta (Qarziba®) bij de behandeling van hoog-risico neuroblastoom bij patiënten van 12 maanden en ouder
Op verzoek van Zorgverzekeraars Nederland heeft het Zorginstituut beoordeelt of de behandeling van het neuroblastoom met het geneesmiddel dinutuximab bèta (Qarziba®) voldoet aan de 'stand van de wetenschap en praktijk'. Dus of de behandeling als effectief kan worden beschouwd. Het Zorginstituut heeft zich hierbij laten adviseren door haar Wetenschappelijke Adviesraad (WAR).
Indicatie waarvoor het middel is geregistreerd
Dinutuximab bèta (Qarziba®) is geïndiceerd voor hoog-risico neuroblastoom bij patiënten van 12 maanden en ouder. Hoog-risico neuroblastoom is een zeldzame vorm van kanker en komt met name voor bij jonge kinderen. De prognose van hoog-risico neuroblastoom is slecht. Het doel van dinutuximab beta is minimal residual disease (MRD) te behandelen en het risico op een recidief, en daarmee overlijden te verkleinen.
Therapeutische waarde
In het farmacotherapeutisch rapport beschrijft het Zorginstituut de inhoudelijke beoordeling van de therapeutische waarde van dinutuximab bèta (Qarziba®) bij de primaire behandeling van hoog-risico neuroblastoom bij patiënten van 12 maanden en ouder. Dinutuximab bèta in combinatie met isotretinoïne en eventueel interleukine-2 (IL-2) is vergeleken met isotretinoïne monotherapie. De vergelijking is op basis van de criteria:
- gunstige effecten
- ongunstige effecten
- ervaring
- toepasbaarheid
- gebruiksgemak
Het Zorginstituut is tot de eindconclusie gekomen dat het aannemelijk is dat de behandeling met isotretinoïne in combinatie met dinutuximab bèta een therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van isotretinoïne monotherapie.
Voor nu komt het Zorginstituut uit op een minderwaarde voor toevoeging van IL-2 aan de therapie met isotretinoïne en dinutuximab bèta.
Conclusie Zorginstituut
Dinutuximab bèta (zonder IL-2) in combinatie met isotretinoïne voor de primaire behandeling van hoog-risico neuroblastoom bij patiënten van 12 maanden en ouder voldoet aan de 'stand van de wetenschap en praktijk' en is daarmee een te verzekeren prestatie. Het gaat dan om patiëntjes die eerder werden behandeld met inductiechemotherapie en minstens een gedeeltelijke (partiële) respons bereikten, gevolgd door myeloablatieve therapie en stamceltransplantatie.