Advies - vergoed maralixibat (Livmarli®) voor de behandeling van bepaalde patiënten met het syndroom van Alagille (ALGS)

Update december 2024: maralixibat (Livmarli®) vergoed per 1 januari 2025

De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat per 1 januari 2025 maralixibat (Livmarli®) onder voorwaarden wordt vergoed.

Lees het vergoedingsbesluit van de minister in de Staatcourant.

Maralixibat is bedoeld voor bepaalde mensen met het syndroom van Alagille (ALGS)

Maralixibat is de werkzame stof. De merknaam is (Livmarli®). Het medicijn is een drankje dat je drinkt. 

Het medicijn kan worden gebruikt bij de behandeling van (zeer) ernstige jeuk bij patiënten van 2 maanden en ouder met ALGS. ALGS is een zeldzame erfelijke aandoening die leidt tot aantasting van veel verschillende delen van het lichaam. Hieronder vallen de lever, het hart, de ogen, het gezicht, het skelet, de bloedvaten en de nieren. Iemand met ALGS heeft te weinig kleine galwegen in de lever. Galwegen brengen galvloeistof van de lever naar de galblaas voor opslag. Door een tekort aan kleine galwegen blijft er te veel gal over in de lever en galwegen. Dit wordt ‘cholestase’ genoemd. Bilirubine, de afvalstof die ontstaat bij afbraak van rode bloedcellen, wordt normaal gesproken via de lever met de galvloeistof afgevoerd en met de ontlasting uitgescheiden. Door vermindering van het aantal galwegen en de kwaliteit daarvan wordt ook minder bilirubine afgevoerd. Omdat hierdoor de hoeveelheid bilirubine in het bloed stijgt, veroorzaakt het schade aan de genoemde organen en lichaamsdelen. Dit gaat gepaard met klachten over geelzucht en (zeer) ernstige jeuk. Deze (zeer) ernstige jeuk wordt ‘cholestatische pruritus’ genoemd. 

Hoewel er geen geneesmiddelen zijn goedgekeurd voor de behandeling van cholestatische pruritus bij ALGS, worden meestal de geneesmiddelen ursodeoxycholzuur, rifampicine en soms naltrexon of sertraline geprobeerd om dit te behandelen. Maar die behandelingen zijn daarvoor niet ontwikkeld en zijn ook vaak niet bevredigend voor de patiëntjes. Maralixibat zorgt ervoor dat meer uitscheiding plaatsvindt van galvloeistof. In wetenschappelijk onderzoek is aangetoond dat dit een positief effect heeft op de zeer ernstige jeuk.

Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)

Advies Zorginstituut over vergoeding van maralixibit

Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS maralixibat (Livmarli®) onder bepaalde voorwaarden te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het advies is om het medicijn op te nemen op bijlage 1A van het GVS in een nieuw te vormen cluster met odevixibat (Bylvay®). Voor Livmarli® gelden bepaalde extra voorwaarden, de zogeheten bijlage 2-voorwaarden.

Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.

Voorwaarden voor vergoeding van maralixibit

Meer informatie of vragen?

Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.

Hoe is het advies ontstaan?

De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.

Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken. 

Uitleg over vergoeden van medicijnen

Maralixibat is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan.