GVS-advies herbeoordeling migalastat (Galafold®) voor de behandeling van de ziekte van Fabry
Op verzoek van de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) heeft Zorginstituut Nederland opnieuw beoordeeld of migalastat (Galafold®) kan worden opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Dit medicijn kan worden gebruikt voor de behandeling van patiënten vanaf 12 jaar met de ziekte van Fabry. Het Zorginstituut adviseert om migalastat niet op te nemen in het basispakket.
Aandoening waarvoor vergoeding is aangevraagd
Migalastat wordt gebruikt voor de langdurige behandeling van patiënten vanaf 12 jaar met een bevestigde diagnose van de ziekte van Fabry (alfa-galactosidase A-deficiëntie) en een behandelbare mutatie.
Bij de ziekte van Fabry zijn de enzymen die afvalstoffen uit cellen vervoeren, minder of niet werkzaam. Daardoor stapelen afvalstoffen zich op in de wand van bloedvaten en in cellen van verschillende organen, zoals hart en nieren. Dit verstoort de werking van organen en kan op latere leeftijd leiden tot levensbedreigende problemen. Omdat Fabry een aangeboren ziekte is, ontstaan klachten al op kinderleeftijd. Maar vroege klachten, zoals misselijkheid en pijnaanvallen, zijn niet specifiek voor deze ziekte. Dat maakt vroege herkenning en behandeling moeilijker. Op latere leeftijd werken nieren, hart en hersenen vaak niet goed meer. Bij mannen met de ziekte van Fabry is de levensverwachting 20 jaar lager dan normaal. En bij vrouwen 15 jaar.
Eerdere beoordeling van het Zorginstituut
Het Zorginstituut oordeelde in april 2017 dat migalastat vergeleken met de gebruikelijke behandeling met enzymvervangende therapie (ERT), agalsidase alfa (Replagal®) en agalsidase bèta (Fabrazyme®) niet voldeed aan de ‘stand van wetenschap en praktijk’. Dit is het wettelijke criterium op basis waarvan zorg vergoed mag worden uit het basispakket van de zorgverzekering. Op basis van nieuwe onderzoeksgegevens heeft de registratiehouder gevraagd om een herbeoordeling van migalastat.
Lees de eerdere beoordeling van migalastat van april 2017.
Advies van het Zorginstituut
Het Zorginstituut adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) om migalastat niet op te nemen in het basispakket voor de behandeling van patiënten vanaf 12 jaar met de ziekte van Fabry, die een behandelbare mutatie hebben en een geschatte glomerulaire filtratiesnelheid (eGFR) >30 ml/min/1,73 m2.
Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)
Migalastat is een extramuraal geneesmiddel. Extramurale geneesmiddelen zijn medicijnen voor thuisgebruik, die op recept van een arts verkrijgbaar zijn bij de apotheek. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst waarop ze staan. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden geclusterd op bijlage 1A. Hiervoor kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen komen op bijlage 1B. Hiervoor geldt geen vergoedingslimiet. Er kunnen ook nadere voorwaarden gelden voor vergoeding. Dan komt een medicijn ook op bijlage 2.
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut bij de beoordeling. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.