GVS-advies volanesorsen (Waylivra®) bij de behandeling van genetisch bevestigd familiair chylomicronemiesyndroom (FCS)
Het Zorginstituut heeft beoordeeld of volanesorsen (Waylivra®) kan worden opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Volanesorsen kan, als aanvulling op een dieet, worden gebruikt bij de behandeling van een bepaalde groep patiënten met genetisch bevestigd familiair chylomicronemiesyndroom (FCS). Volanesorsen is een medicijn voor thuisgebruik dat op recept verkrijgbaar is bij de apotheek. We noemen dat een extramuraal geneesmiddel. Zo’n geneesmiddel komt alleen voor vergoeding in aanmerking zodra het is opgenomen in het GVS. Het Zorginstituut adviseert de staatssecretaris voor Medische Zorg volanesorsen op te nemen op bijlage 1B van het GVS. Aan de vergoeding is een nadere voorwaarde verbonden (bijlage 2).
Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd
Waylivra® is een vloeistof voor injectie die 285 mg volanesorsen bevat. De fabrikant heeft gevraagd om vergoeding van het middel voor volwassen patiënten met genetisch bevestigd FCS. Het gaat specifiek om patiënten met een hoog risico op alvleesklierontsteking, bij wie een dieet en triglyceridenverlagende behandeling onvoldoende resultaat gaven.
Triglyceriden zijn een type vet. Na het eten komen deze vetten in het bloed en leveren ze energie aan het lichaam. Triglyceriden worden in de bloedbaan vervoerd in zogenaamde chylomicronen, een soort kleine vetdruppels in het bloed. Bij FCS is de afbraak van triglyceriden verstoord. Daarom neemt de concentratie van triglyceriden en chylomicronen in het bloed toe. Dit kan leiden tot verschillende klachten. De ernstigste klachten zijn bijvoorbeeld buikpijn en een ontstoken alvleesklier (pancreatitis).
Advies van het Zorginstituut
Het Zorginstituut adviseert de staatssecretaris van VWS volanesorsen (Waylivra®) op te nemen op bijlage 1B van het GVS. We adviseren de volgende voorwaarde voor vergoeding te stellen (bijlage 2):
- Uitsluitend voor een verzekerde vanaf 18 jaar als aanvulling op het dieet voor de behandeling van genetisch bevestigd familiair chylomicronemiesyndroom (FCS) met een hoog risico van pancreatitis bij wie de respons op dieet en triglyceridenverlagende behandeling onvoldoende was.
Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)
Volanesorsen is een extramuraal geneesmiddel. Een extramuraal geneesmiddel is een geneesmiddel dat op recept van een arts verkrijgbaar is bij de apotheek. Deze middelen worden alleen uit het basispakket vergoed als ze zijn opgenomen in het GVS. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst waarop ze worden geplaatst. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden geclusterd op bijlage 1A. Geneesmiddelen zijn onderling vervangbaar als ze:
- bij vergelijkbare aandoeningen kunnen worden toegepast;
- via een gelijke toedieningsweg worden toegediend;
- in het algemeen voor dezelfde leeftijdscategorie zijn bestemd.
De geneesmiddelen op lijst 1A hebben een vergoedingslimiet. Als de prijs van het geneesmiddel boven de limiet ligt, moet de verzekerde bijbetalen.
Unieke geneesmiddelen, die dus niet onderling vervangbaar zijn, komen op bijlage 1B van het GVS. De geneesmiddelen op deze lijst hebben geen vergoedingslimiet. Er kunnen ook nog nadere voorwaarden aan de vergoeding worden gesteld. In dat geval wordt een middel ook op bijlage 2 geplaatst.