GVS-advies givosiran (Givlaari®) bij de behandeling van acute hepatische porfyrie

Op verzoek van de minister voor Medische Zorg heeft Zorginstituut Nederland beoordeeld of het geneesmiddel givosiran (Givlaari®) opgenomen kan worden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Als een geneesmiddel in het GVS is opgenomen, komt het voor vergoeding uit de basisverzekering in aanmerking. Givosiran is ontwikkeld voor de behandeling van een zeldzame stofwisselingsziekte (acute hepatische porfyrie). In het advies van 2 februari 2021 stelt het Zorginstituut dat givosiran therapeutische meerwaarde heeft ten opzichte van de standaardbehandeling. Opname in het basispakket kan echter pas na succesvolle prijsonderhandelingen met de fabrikant (Alnylam). Het Zorginstituut adviseert een forse prijsreductie van minstens 40%.

Grote impact op kwaliteit van leven

Acute hepatische porfyrie komt relatief het vaakst voor bij vrouwen in de vruchtbare leeftijd en heeft een grote impact op iemands functioneren en kwaliteit van leven. Een kleine groep patiënten, in Nederland naar schatting 15 tot 21 personen, lijdt onder regelmatige porfyrie-aanvallen: 2 of meer per half jaar. Givosiran laat voor deze groep patiënten goede onderzoeksresultaten zien bij het terugdringen van het aantal en de hevigheid van aanvallen, ten opzichte van de standaardbehandeling die vanuit het basispakket wordt vergoed.

Het is niet bekend of givosiran leidt tot vermindering van de chronische pijnklachten, die patiënten ook buiten de aanvallen om ervaren. Daarnaast is nog onbekend of het middel in vergelijking met de standaardbehandeling een positievere uitwerking heeft op andere ziekteverschijnselen, zoals vermoeidheid en misselijkheid. Ook is er geen bewijs voor een gunstig effect van givosiran op (het voorkomen van) langetermijncomplicaties zoals nier- en leverziekte.

Negatief oordeel over kosteneffectiviteit

Bij het adviseren over opname van een geneesmiddel in het Geneesmiddelenvergoedingssyteem, toetst het Zorginstituut behalve op effectiviteit ook op de criteria noodzakelijkheid, uitvoerbaarheid en kosteneffectiviteit. Over de kosteneffectiviteit oordeelt het Zorginstituut negatief. Behandeling met givosiran kost gemiddeld ongeveer € 550.000 per patiënt per jaar. Bij de huidige prijstelling zouden de kosten van givosiran voor het basispakket uitkomen op € 8 miljoen, oplopend tot € 11 miljoen in het derde jaar na opname in het pakket. Om kosteneffectief te zijn, moet de prijs van givosiran met minstens 40% omlaag, is het advies aan de minister.

Kosteneffectiviteit is noodzakelijk omdat elke Nederlander meebetaalt aan de zorg die in het basispakket zit en omdat iedereen recht heeft op goede zorg. Het geld dat we met elkaar via belastingen en zorgpremies betalen kan maar één keer worden uitgegeven. Als beheerder van het pakket aan verzekerde zorg ziet het Zorginstituut erop toe dat zorg zowel effectief als kosteneffectief is.

Regie op Registers

Behalve verlaging van de prijs, adviseert het Zorginstituut de minister afspraken te (laten) maken over gepast gebruik van givosiran en om via het programma Regie op Registers de (kosten)effectiviteit van dit geneesmiddel over een langere periode te laten monitoren en  evalueren.