GVS-advies amikacine liposomale suspensie voor inhalatie (Arikayce® liposomal) bij longinfecties

Het Zorginstituut heeft getoetst of amikacine liposomale suspensie voor inhalatie (Arikayce® liposomal) bij longinfecties opgenomen kan worden in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Een extramuraal geneesmiddel (geneesmiddel dat op recept van een arts verkrijgbaar is bij de apotheek), komt voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking zodra het is opgenomen in het GVS. Bij de toetsing is eerst gekeken of het middel onderling vervangbaar is met een geneesmiddel dat al is opgenomen in het GVS. Dit is niet het geval. Op basis van alle overwegingen beschreven in het rapport, adviseert het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg om Arikayce® liposomal op te nemen in het GVS op bijlage 1B (unieke geneesmiddelen). Voor het voorschrijven van het middel gelden bepaalde voorwaarden (bijlage 2).

Dit is het tweede geneesmiddel dat is beoordeeld in het kader van de pilot ‘Parallelle Procedures CBG-ZIN’.

Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd

Amikacine liposomale suspensie (ALIS) voor inhalatie (Arikayce® liposomal) is geïndiceerd voor de behandeling van niet-tuberculeuze mycobacteriële (NTM) longinfecties, veroorzaakt door Mycobacterium avium Complex (MAC), bij volwassenen met zeer beperkte behandelopties die geen taaislijmziekte hebben.

Patiënten met deze aandoening hebben een duidelijke onvervulde behandelbehoefte (unmet medical need). De vijfjaarsmortaliteit van patiënten met deze longziekte wordt op ongeveer 27% geschat en er is sprake van een verminderde kwaliteit van leven.

ALIS moet worden toegediend samen met andere antibacteriële middelen die geschikt zijn voor de behandeling van longziektes die worden veroorzaakt door het MAC.

Beoordeling

In een direct vergelijkende gerandomiseerde studie zijn de gunstige en ongunstige effecten van ALIS, toegevoegd aan een antibacterieel behandelschema, onderzocht bij de behandeling van patiënten met de indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd. De gunstige en ongunstige effecten van de behandeling zijn tegen elkaar afgewogen. Het Zorginstituut is, daarbij geadviseerd door de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR), tot de eindconclusie gekomen dat ALIS toegevoegd aan een antibacterieel behandelschema een meerwaarde heeft voor patiënten met deze indicatie.

Gepast gebruik

De registratiehouder heeft voorgesteld om de behandeling met ALIS te koppelen aan een bespreking van de patiënt binnen het Multidisciplinaire Overleg dat het NTM-Expertisecentrum elke 2 weken aanbiedt. Dit vinden zij met name van belang om beter vast te leggen of de patiënt een kandidaat is voor behandeling met ALIS. En om zo de juiste adviezen en ‘supervisie’ te verkrijgen, in het bijzonder op het vlak van het managen van de bijwerkingen. Ook de beroepsgroep en de patiëntenvereniging geven aan dat het van belang is om behandeling te centraliseren in expertisecentra.

Advies Zorginstituut

Amikacine liposomale suspensie voor inhalatie (ALIS; Arikayce® liposomaal) is niet onderling vervangbaar met een ander middel in het GVS. Op basis van de genoemde overwegingen in het rapport adviseert het Zorginstituut om ALIS op te nemen op bijlage 1B én bijlage 2 van de Regeling zorgverzekering.

Voorwaarde (bijlage 2)

Uitsluitend voor een verzekerde met een niet-tuberculeuze mycobacteriële longinfectie die wordt veroorzaakt door Mycobacterium avium-complex, geen cystische fibrose heeft en die geen kweekconversie heeft bereikt na een behandeling van ten minste 6 maanden met een op de richtlijn gebaseerd antibacterieel schema overeenkomstig de richtlijnen die in Nederland door de desbetreffende beroepsbeoefenaren zijn aanvaard.

Geneesmiddelenvergoedingssysteem: opname op bijlage 1B

Een geneesmiddel wordt vergoed uit het basispakket zodra het is opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Het GVS bevat lijsten met geneesmiddelen die vergoed worden uit het basispakket, oftewel die een te verzekeren prestatie zijn in het kader van de Zorgverzekeringswet (Zvw). De middelen die zijn opgenomen in het GVS zijn geclusterd op bijlage 1A van de Regeling zorgverzekering (onderling vervangbare middelen) of staan apart op bijlage 1B (unieke geneesmiddelen).

De geneesmiddelen op deze bijlage 1B hebben geen vergoedingslimiet.

Bijlage 2

Middelen op de lijsten 1A en 1B kunnen daarnaast op bijlage 2 zijn geplaatst. Dit houdt in dat er extra voorwaarden aan de vergoeding zijn gesteld. Bijvoorbeeld als bij de geregistreerde indicatie niet de gehele patiëntengroep, maar slechts een deel van patiënten voor vergoeding van een middel in aanmerking komt.

Pilot 'Parallelle Procedures CBG-ZIN'

Het sneller beschikbaar krijgen van innovatieve geneesmiddelen was al langer een wens van de overheid, patiëntenorganisaties, behandelaren en de farmaceutische industrie. Het College ter Beoordeling van Geneesmiddelen (CBG) en Zorginstituut Nederland hebben daarom de handen ineen geslagen om de tijd vanaf de registratie tot en met de vergoeding van een geneesmiddel te verkorten. De organisaties hebben hiervoor de pilot 'Parallelle Procedures CBG-ZIN' opgezet.

Voor dit dossier is het vergoedingstraject gestart terwijl het registratietraject nog niet was afgerond. Geneesmiddelen die deze parallelle procedure doorlopen, in plaats van de huidige opeenvolgende procedures, komen hierdoor sneller beschikbaar voor de patiënt. De registratie door het Europese Medicijn Agentschap (EMA) van amikacine liposomale suspensie voor inhalatie (ALIS) is op 18 november 2020 gepubliceerd op de EMA website. Dit is normaal gesproken het moment dat een vergoedingsdossier kan worden ingediend. Vanwege de parallelle procedure kon het Zorginstituut meteen na registratie een uitspraak doen over de vergoeding.