GVS-advies metreleptine (Myalepta®) bij de behandeling van lipodystrofie
Het Zorginstituut heeft getoetst of metreleptine (Myalepta®) kan worden opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Metreleptine is een weesgeneesmiddel en wordt gebruikt voor een toepassing bij de zeldzame aandoening lipodystrofie.
Een (extramuraal) geneesmiddel komt voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking zodra het is opgenomen in het GVS.
De registratiehouder heeft in meerdere landen, waaronder Nederland en België, een vergoedingsaanvraag ingediend voor Myalepta®. Nederland en België hebben samen deze beoordeling gedaan.
Uit onderzoek blijkt dat er onzekerheden zijn of het middel voldoende werkt. Om die reden adviseert het Zorginstituut de minister voor Medische Zorg om het middel niet op te nemen in het GVS.
Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd
Metreleptine is een weesgeneesmiddel geregistreerd voor een toepassing bij de zeldzame aandoening lipodystrofie. Het is geïndiceerd als aanvulling bij een dieet als vervangingstherapie om de complicaties van leptinedeficiëntie te behandelen bij patiënten met lipodystrofie:
- met bevestigde aangeboren gegeneraliseerde lipodystrofie (Berardinelli-Seip-syndroom) of verworven gegeneraliseerde lipodystrofie (Lawrence-syndroom), bij volwassenen en kinderen van 2 jaar en ouder;
- met bevestigde familiaire partiële lipodystrofie of verworven partiële lipodystrofie (Barraquer-Simons-syndroom), bij volwassenen en kinderen van 12 jaar en ouder bij wie met standaardbehandelingen geen adequate metabole controle werd bereikt.
Gezamenlijke beoordeling Nederland en België
De registratiehouder heeft in meerdere landen, waaronder Nederland en België, een vergoedingsaanvraag ingediend voor Myalepta®. De beoordeling van het weesgeneesmiddel metreleptine maakt deel uit van een gezamenlijke beoordeling (Health Technology Assessment, HTA) in het kader van het Beneluxa-project. De inhoudelijke beoordeling is tot stand gekomen door een samenwerking tussen Zorginstituut Nederland en RIZIV van België. Beide landen hebben hun eigen beoordelingsprocedures in acht genomen.
Omdat de resultaten van deze beoordeling zullen worden gebruikt door alle landen die zijn aangesloten bij de Beneluxa Initiative zijn de inhoudelijke rapporten (farmacotherapeutisch rapport en budget impact analyse) in het Engels opgesteld met een samenvatting in het Nederlands.
Therapeutische waarde van het geneesmiddel
Metreleptine is vergeleken met beste ondersteunende zorg; de standaardbehandeling. Er is daarbij gekeken naar de criteria: gunstige effecten, ongunstige effecten, ervaring, toepasbaarheid en gebruiksgemak. Het Zorginstituut heeft zich hierbij laten adviseren door haar Wetenschappelijke Adviesraad (WAR).
De kwaliteit van het bewijsmateriaal is zeer laag vanwege het beperkte opzet van de klinische studies. De onzekerheden over de grootte van de effecten zijn aanzienlijk.
Rekening houdend met deze onzekerheden in de gunstige effecten en met de bezorgdheid over een mogelijk ongunstig effect, concluderen Zorginstituut Nederland en de CTG dat het niet mogelijk is om een therapeutische meerwaarde toe te kennen aan metreleptine (Myalepta®) bij patiënten met gegeneraliseerde lipodystrofie en partiële lipodystrofie.
Door onvoldoende gegevens is geconcludeerd dat metreleptine geen toegevoegde waarde (‘een therapeutische minderwaarde’) heeft ten opzichte van de standaardbehandeling.
Advies over opname in het GVS
Op grond van bovenstaande en de verdere bevindingen uit de beoordeling kan metreleptine (Myalepta®) niet worden opgenomen in het GVS.