GVS-advies fampridine (Fampyra®) voor een subgroep van patiënten met multipele sclerose (MS)

Het Zorginstituut heeft getoetst of fampridine (Fampyra®) kan worden opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Een (extramuraal) geneesmiddel komt voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking zodra het is opgenomen in het GVS.
Het middel fampridine wordt gebruikt voor verbetering van het lopen bij een deel van volwassen patiënten met multiple sclerose (MS) met ernstig beperkt loopvermogen.
Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg om het middel op te nemen in het GVS op bijlage 1B. Opname op bijlage 1B betekent dat er geen vergoedingslimiet geldt. Er gelden wel bepaalde voorwaarden (bijlage 2).

Eerdere beoordelingen

Fampridine (Fampyra®) is in 2018, na een 2-jarig voorwaardelijk toelatingstraject tot het basispakket, negatief beoordeeld. Er was onvoldoende bewijs voor de effectiviteit op de verbetering van het lopen bij volwassen MS-patiënten met een score op de Expanded Disability Status Scale (EDSS) van 4-7. Een eerdere beoordeling (2012) was om dezelfde reden negatief.

Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd

De huidige beoordeling is gedaan voor een subgroep van bovenstaande patiënten. De subgroep betreft volwassen patiënten met MS met een score op de EDSS van 4-7 én ernstig beperkt loopvermogen. Het beperkt loopvermogen wordt gedefinieerd als een loopsnelheid van 6 seconden of langer op de zogenaamde Timed 25-Foot Walk test (T25FWT ≥ 6 seconden). EDDS staat voor Expanded Disability Status Scale, een schaal van 1 tot 10 die de stoornissen en beperkingen bij iemand met MS aangeeft. T25FWT is de Timed 25-Foot Walk Test, een looptest waarbij onderzoekers kijken hoe lang een MS-patiënt doet over een afstand van 25 feet (ongeveer 7,5 meter).

Beoordeling Zorginstituut

Het Zorginstituut heeft zich in zijn beoordeling laten adviseren door de Wetenschappelijk Adviesraad (WAR).

Onderlinge vervangbaarheid

Aangezien er geen geneesmiddel in het GVS is opgenomen waarmee fampridine (Fampyra®) onderling vervangbaar is, heeft het Zorginstituut een beoordeling gedaan voor opname op bijlage 1B (unieke geneesmiddelen). Daarna is bekeken wat de therapeutische waarde is van het geneesmiddel. Dit betekent dat er gekeken is of en hoe het middel werkt ten opzichte van alleen de standaardbehandeling (waaronder fysiotherapie of oefentherapie) die nu wordt gegeven.

Therapeutische waarde

Fampridine heeft een therapeutische meerwaarde voor de verbetering van het lopen bij volwassen patiënten met multiple sclerose met een EDSS-score van 4-7 én ernstig beperkt loopvermogen (T25FWT ≥ 6 seconden) ten opzichte van placebo, beide toegevoegd aan best ondersteunende zorg (waaronder fysiotherapie of oefentherapie). Hierbij moet de patiënt wel verbetering tonen in de proefbehandelstrategie opgesteld door de beroepsgroep (MS-werkgroep van de Nederlandse Vereniging voor Neurologie).

Proefbehandelstrategie

De MS werkgroep van de NVN heeft voor de subgroep MS-patiënten een proefbehandelstrategie opgesteld. Alleen patiënten die na 2 weken proefbehandeling een verbetering van ten minste 20% op de T25FWT laten zien mogen de behandeling met vergoeding uit het basispakket voortzetten.

  • Bij de start krijgt een MS-patiënt die voldoet aan de criteria van de subgroep een proefbehandeling van 2 weken met Fampyra.
  • Na de eerste proefbehandeling moet de score van de T25FWT met minstens 20% verbeterd zijn om Fampyra te kunnen blijven gebruiken met vergoeding uit het basispakket.
  • Bij voortzetting van de behandeling wordt de proefbehandeling minstens één keer per jaar herhaald. Dit gebeurt op de volgende manier:
    • De patiënt stopt minimaal 48 uren met Fampyra.

    • Daarna doet de patiënt de T25FWT. Als de T25FWT-score 6 seconden of meer is, start de patiënt opnieuw met Fampyra.

    • Na 2 weken doet de patiënt de T25FWT weer. Er moet er een verbetering van minstens 20% op de vorige T25FWT-score zijn om het middel te kunnen blijven gebruiken met vergoeding uit het basispakket.

Advies Zorginstituut

Fampridine (Fampyra®) voldoet voor deze subgroep aan de ‘stand van de wetenschap en praktijk’. Met andere woorden, het middel kan bij deze groep effectief zijn, mits er voldaan wordt aan de voorwaarden.
Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg om het middel op te nemen op bijlage 1B van het GVS. Er gelden hierbij wel extra voorwaarden (bijlage 2).

Bijlage 2-voorwaarden

Uitsluitend voor een verzekerde van 18 jaar of ouder met multiple sclerose met Expanded Disability Status Scale van 4 tot en met 7 (EDSS 4-7) én een ernstig beperkt loopvermogen met een Timed 25 Foot Walk Testscore van ten minste 6 seconden (T25FWT ≥6 seconden) die voldoet aan de voorwaarden van de proefbehandelstrategie:

  1. Bij de start een proefbehandeling van 2 weken met dit geneesmiddel.
  2. Na een 1e proefbehandeling wordt een verbetering van tenminste 20% op de T25FWT bereikt.
  3. Bij continuering van de behandeling wordt ten minste één keer per jaar de proefbehandeling herhaald, waarbij de behandeling met dit geneesmiddel minimaal 48 uren wordt gestaakt, waarna de eerste T25FWT wordt uitgevoerd en na de hernieuwde proefbehandeling van 2 weken een verbetering van ten minste 20% op de laatste T25FWT (ten opzichte van de 1e T25FWT) wordt bereikt.

Het Zorginstituut zal deze bijlage 2-voorwaarden op het 3e punt over 2 jaar samen met partijen evalueren. Er wordt dan bekeken of in het kader van gepast gebruik deze voorwaarde nog langer nodig is.

Vergoeding van geneesmiddelen in het GVS – bijlage 1A of 1B

Alleen extramurale geneesmiddelen (geneesmiddelen bij de apotheek) die zijn opgenomen in het GVS, worden vergoed uit het basispakket. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst waarop ze worden geplaatst. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden in groepen op bijlage 1A gezet. Hierbij kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen komen op bijlage 1B. Hiervoor geldt geen vergoedingslimiet.

Extra voorwaarden - bijlage 2

Middelen op de lijsten 1A en 1B kunnen daarnaast op bijlage 2 zijn geplaatst. Dit houdt in dat er extra voorwaarden aan de vergoeding zijn gesteld. Bijvoorbeeld als bij de geregistreerde indicatie niet de hele patiëntengroep, maar alleen een deel van patiënten voor vergoeding van een middel in aanmerking komt.

Meer informatie staat op de pagina 'Vergoeding van extramurale geneesmiddelen'.