GVS-advies lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) uitbreiding bijlage 2 voorwaarde voor toepassing bij kinderen van 2 t/m 5 jaar
De minister voor Medische Zorg heeft Zorginstituut Nederland gevraagd om te beoordelen of de nieuwe farmaceutische vorm en sterktes granulaat in sachets 100 mg/125 mg en granulaat in sachets 150 mg/188mg van Orkambi® in aanmerking komen voor opname op lijst 1B van het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). En of de bijlage 2 voorwaarde voor Orkambi® uitgebreid kan worden met de toepassing bij patiënten in de leeftijd 2 t/m 5 jaar. De huidige voorwaarde is uitsluitend voor de behandeling van cystische fibrose patiënten van 6 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen.
Indicatie waarvoor vergoeding wordt aangevraagd
Lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) filmomhulde tablet is reeds opgenomen op lijst 1B van het GVS. De huidige voorwaarde is uitsluitend voor de behandeling van cystische fibrose CF) patiënten van 6 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen. Lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) granulaat is geïndiceerd voor de behandeling van cystische fibrose bij patiënten in de leeftijd van 2 t/m 5 jaar die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen. De fabrikant vraagt om een uitbreiding van de GVS voorwaarden voor Orkambi® met de toepassing bij patiënten in de leeftijd 2 t/m 5 jaar.
Advies Zorginstituut
Lumacaftor/ivacaftor (Orkambi®) is reeds opgenomen op lijst 1B met nadere voorwaarde (bijlage 2. Op basis van de nieuwe onderzoeksresultaten (studie 115, zie bijlage) en de budget impact analyse (zie bijlage) adviseren wij u om de bijlage 2 voorwaarden van Orkambi® uit te breiden met de toepassing voor patiënten in de leeftijd van 2 t/m 5 jaar. Orkambi® sachet 100 mg/125 mg granulaat en sachet 150 mg/188 mg granulaat kunnen aan bijlage 1B worden toegevoegd
Bijlage 2 voorwaarde Orkambi®
Uitbreiding nadere voorwaarde van lumacaftor/ivacaftor:
“Uitsluitend voor cystische fibrose (CF) patiënten vanaf 2 jaar en ouder die homozygoot zijn voor de F508del-mutatie in het CFTR-gen”.
Opname op bijlage 1B van het GVS
Een geneesmiddel komt voor vergoeding in aanmerking zodra het is opgenomen in het geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Het GVS is een onderdeel van de Regeling zorgverzekering. Het GVS bevat lijsten met geneesmiddelen, die een te verzekeren prestatie zijn in het kader van de Zorgverzekeringswet (Zvw). De middelen die zijn opgenomen in het GVS zijn geclusterd op bijlage 1A van de Regeling zorgverzekering of staan apart op bijlage 1B.
Op bijlage 1B staat de lijst met geneesmiddelen in het GVS die niet onderling vervangbaar zijn. De geneesmiddelen op deze lijst hebben geen vergoedingslimiet.
Bijlage 2
Middelen op de lijsten 1A en 1B kunnen daarnaast op bijlage 2 zijn geplaatst. Dit houdt in dat er extra voorwaarden aan de vergoeding zijn gesteld. Bijvoorbeeld als bij de geregistreerde indicatie niet de gehele patiëntengroep, maar slechts een deel van patiënten voor vergoeding van een middel in aanmerking komt.