GVS-advies obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC)
Het Zorginstituut heeft getoetst of obeticholzuur (Ocaliva®) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (PBC) onderling vervangbaar is met een middel dat is opgenomen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). De beoordeling is afgerond na advies van de Wetenschappelijke Adviesraad (WAR).
Het Zorginstituut is van mening dat obeticholzuur geen aangetoonde meerwaarde heeft. Het advies aan de minister van Medische Zorg en Sport is om dit middel niet op te nemen in het basispakket.
Advies van het Zorginstituut
Het Zorginstituut is van mening dat obeticholzuur geen aangetoonde meerwaarde heeft, vanwege de volgende redenen:
- Het Zorginstituut vindt dat er betere afkappunten zijn dan die welke zijn meegenomen in het klinisch onderzoek. Het is onzeker in welke mate de behandeling met obeticholzuur een effect heeft op mortaliteit en morbiditeit;
- In de gepubliceerde klinische studie (POISE-studie) zaten voornamelijk patiënten die een goede prognose hadden;
- De korte follow-up duur ten opzichte van placebo in de POISE studie;
- De onvoldoende kwaliteit van de 2 nieuwe, ad-hoc surrogaat uitkomstmaten die de fabrikant in tweede instantie heeft gepresenteerd. Mede door het ontbreken van statistische analyses tussen de studie-armen is het onbekend of na 12 maanden behandelen obeticholzuur significant lagere risicoscores geeft ten opzichte van placebo.
Het Zorginstituut adviseert dan ook om dit middel niet op te nemen in het verzekerde pakket wegens een minderwaarde op basis van ontoereikend bewijs over de prestaties van het product in dagelijkse praktijk. De beschikbare data, hoewel toereikend voor een voorwaardelijke marktregistratie, laten geen positief oordeel over opname in het verzekerde pakket toe.
Primaire Biliaire Cholangitis
Primaire Biliaire Cholangitis (PBC) is een relatief zeldzame ziekte. Ongeveer 90% van de patiënten is vrouw. Meestal wordt de ziekte vastgesteld tussen het 35e en 55e levensjaar. Bij PBC gaat het om een aandoening van de kleine galwegen in de lever. Deze raken ontstoken en daardoor beschadigd en kunnen uiteindelijk verdwijnen. De galwegafwijkingen leiden tot galstuwing; wanneer deze galstuwing ernstige vormen aanneemt, ontstaat geelzucht. Uiteindelijk kan dit leiden tot levercirrose.
Registratie van het middel
Obeticholzuur (Ocaliva®) is geregistreerd (in de vorm van filmomhulde tabletten met 5 mg werkzame stof) voor de behandeling van primaire biliaire cholangitis (ook primaire biliaire cirrose genaamd) in combinatie met ursodeoxycholzuur (UDCA) bij volwassenen met een ontoereikende respons op UDCA of als monotherapie bij volwassenen die UDCA niet kunnen verdragen.