GVS-advies ataluren (Translarna®) bij de behandeling van Spierdystrofie van Duchenne (nmDMD)

Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg en Sport om ataluren (Translarna®) niet op te nemen op lijst 1B van het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Uit onderzoek blijkt dat ataluren een therapeutische minderwaarde heeft ten opzichte van het placebo. Daarnaast is ataluren op basis van de gehanteerde criteria geen kandidaat voor voorwaardelijke toelating. Ataluren is een weesgeneesmiddel en geïndiceerd voor spierdystrofie van Duchenne als gevolg van een nonsense mutatie in het dystrofine-gen (nmDMD), bij ambulante patiënten van 5 jaar en ouder.