GVS-advies migalastat (Galafold®) bij de ziekte van Fabry met een behandelbare α-galactosidase A (GLA)-mutatie
Het Zorginstituut concludeert dat Migalastat (Galafold®) een therapeutische minderwaarde heeft ten opzichte van de geneesmiddelen die al voor deze aandoening opgenomen zijn in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS). Hierdoor komt migalastat niet in aanmerking voor opname in het GVS. Migalastat (Galafold®) staat geregistreerd voor de de ziekte van Fabry met een behandelbare α-galactosidase A (GLA)-mutatie bij volwassenen of kinderen vanaf 16 jaar.
Uitkomst beoordeling
Uit de overwegingen in het bijgevoegde farmacotherapeutisch rapport komt naar voren dat migalastat een therapeutische minderwaarde heeft t.o.v. de gebruikelijke behandeling met enzymvervangingstherapie (ERT), agalsidase a (Repagal®) en b (Fabrazyme®). Dit oordeel is gebaseerd op het feit dat onderzoeksgegevens ontbreken om met voldoende zekerheid te concluderen dat migalastat vergelijkbare gunstige effecten heeft als ERT. Omdat migalastat een oraal alternatief zou zijn voor ERT, blijft het wenselijk dat de therapeutische waarde ten aanzien van de gunstige en ongunstige effecten nader onderzocht wordt.
Het Zorginstituut is bereid om de pakketwaardigheid van migalastat opnieuw te overwegen wanneer niet eerder door het Zorginstituut beoordeelde aanvullende onderzoeksgegevens leiden tot wetenschappelijke publicaties.