ACP-advies over risdiplam (Evrysdi) bij 5q SMA
ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over risdiplam (Evrysdi®) voor de behandeling van 5q SMA bij patiënten van 2 maanden en ouder met een klinische diagnose van SMA type 1, type 2 of type 3, of met één tot en met vier kopieën van het SMN2-gen. De commissie heeft in haar vergadering van 10 juni 2022 gesproken over de vraag of risdiplam bij de genoemde indicatie moet worden opgenomen in de basisverzekering. Tijdens de vergadering hebben de patiëntenorganisatie Vereniging Spierziekten Nederland (VSN), de beroepsgroep en de fabrikant Roche gebruikgemaakt van de mogelijkheid om in te spreken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
De commissie komt tot een negatief advies, tenzij een aanzienlijke prijsreductie wordt bereikt in de orde van grootte van 93%. Ook dringt zij aan op uitbreiding van de voorwaardelijke toelatingsregeling voor SMA-patiënten ouder dan 25 jaar met SMA type 2 en 3. Verder acht de commissie het van belang om het bestaande weesgeneesmiddelenarrangement uit te breiden met risdiplam om de inzet en de effecten op de lange termijn te monitoren, en herhaalt eerdere adviezen dat hiervoor structurele financiering noodzakelijk is.