GVS-advies uitbreiding bijlage 2-voorwaarden elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®)
Zorginstituut Nederland heeft beoordeeld of of uitbreiding mogelijk is van de bijlage 2-voorwaarden voor vergoeding van elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®) in combinatie met ivacaftor (Kalydeco®). De medicijnen kunnen worden gebruikt voor de behandeling van bepaalde patiënten met cystische fibrose (CF). Het Zorginstituut adviseert de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) de bijlage 2-voorwaarden voor de combinatiebehandeling uit te breiden.
Indicatie waarvoor vergoeding is aangevraagd
Kaftrio® is een combinatietablet dat 100 mg elexacaftor, 50 mg tezacaftor en 75 mg ivacaftor bevat. Kalydeco® is een filmomhuld tablet dat 150 mg ivacaftor bevat. De middelen kunnen worden toegepast in een combinatieschema met ivacaftor voor de behandeling van cystische fibrose (CF). CF is een ziekte van de longen en wordt ook wel taaislijmziekte genoemd. Het gaat specifiek om behandeling van patiënten van 12 jaar en ouder die ten minste één F508del-mutatie in het CFTR-gen hebben. CFTR staat voor cystic fibrosis transmembrane conductance regulator.
Het Zorginstituut heeft al eerder een positief advies gegeven over het gebruik van deze combinatietherapie bij CF-patiënten met een homozygote F508del mutatie (F/F), of een heterozygote F508del mutatie plus een mutatie met minimale CFTR-functie (F/MF). Daarom ging deze beoordeling alleen over de toepassing van deze therapie voor de volgende patiëntengroepen:
- CF-patiënten van 12 jaar en ouder met een heterozygote F508del-mutatie plus een gating mutatie (F/G);
- CF-patiënten van 12 jaar en ouder met een heterozygote F508del-mutatie plus een mutatie met residuale CFTR-functie (F/RF);
- CF-patiënten van 12 jaar en ouder met een heterozygote F508del-mutatie plus een (nog) onbekende CFTR-mutatie (F/onbekend).
Advies van het Zorginstituut
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS de vergoedingsvoorwaarden uit te breiden voor de beoordeelde indicatie. De vergoedingsvoorwaarden kunnen als volgt worden uitgebreid:
Uitbreiding voorwaarde elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor (Kaftrio®)
Uitsluitend in combinatie met ivacaftor voor de behandeling van CF-patiënten van 12 jaar en ouder die tenminste één F508del mutatie hebben in het CFTR-gen.
Uitbreiding voorwaarde ivacaftor (Kalydeco®)
Uitsluitend voor CF-patiënten van 12 jaar en ouder in combinatie met elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor die tenminste één F508del mutatie hebben in het CFTR-gen.
Alle bijlage 2-voorwaarden voor deze combinatietherapie
Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS)
Elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en ivacaftor monopreparaat zijn extramurale geneesmiddelen. Extramurale geneesmiddelen zijn medicijnen voor thuisgebruik, die op recept van een arts verkrijgbaar zijn bij de apotheek. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan. De hoogte van de vergoeding hangt af van de lijst waarop ze staan. Onderling vervangbare geneesmiddelen worden geclusterd op bijlage 1A. Hiervoor kan een vergoedingslimiet gelden. Unieke geneesmiddelen komen op bijlage 1B. Hiervoor geldt geen vergoedingslimiet. Er kunnen ook nadere voorwaarden gelden voor vergoeding. Dan komt een medicijn ook op bijlage 2.
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) adviseert het Zorginstituut het Zorginstituut bij de beoordeling. Op basis van de beoordeling stuurt het Zorginstituut een advies aan de minister van VWS. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.