ACP-advies over ravulizumab (Ultomiris®) bij paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)

ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over ravulizumab (Ultomiris®) als behandeling voor bepaalde volwassen patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH). Het betreft PNH-patiënten met hemolyse met klinische symptomen die wijzen op een hoge ziekteactiviteit. En PNH-patiënten die klinisch stabiel zijn, nadat ze ten minste de afgelopen 6 maanden behandeld zijn met eculizumab. PNH is een niet-erfelijke zeldzame beenmergziekte. De commissie heeft in haar vergadering van 26 november 2021 gesproken over de vraag of osimertinib bij de hierboven genoemde indicaties opgenomen moet worden in de basisverzekering. De patiëntenorganisatie AA-PNH contactgroep heeft ingesproken tijdens de vergadering.

Advies van de ACP aan het Zorginstituut

De commissie adviseert om ravulizumab niet op te nemen in de basisverzekering, tenzij er een forse prijsreductie wordt behaald. De prijs mag in ieder geval niet hoger zijn dan de onderhandelde prijs van eculizumab, maar er zijn enkele argumenten om een lagere prijs te onderhandelen:

  • binnen afzienbare termijn worden concurrerende middelen verwacht (biosimilars en een nieuw product);
  • er zijn twijfels over de relatie tussen de vraagprijs en gedane investeringen door de fabrikant.

Verder is de verwachting dat ravulizumab in de toekomst, net als eculizumab, voor meer indicaties beschikbaar komt. De commissie adviseert om bij de prijsonderhandeling hiermee al rekening te houden, waarbij aanzienlijke prijsreductie geëist kan worden vanwege de beperkte investeringen door de fabrikant bij indicatie-uitbreidingen.

De commissie complimenteert het veld dat er al een internationaal register bestaat met gegevens van PNH-patiënten en er stappen worden gezet om dit register onafhankelijk van de industrie te laten functioneren.