ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over de vergoeding van belzutifan (Welireg®) bij de ziekte van Von Hippel-Lindau (VHL). Dit is een zeldzame erfelijke aandoening waarbij tumoren zich ontwikkelen op verschillende plaatsen in het lichaam. De commissie heeft in haar vergadering van 7 augustus 2026 gesproken over de vraag of belzutifan (Welireg®) voor de behandeling van volwassenen met de ziekte van Von Hippel-Lindau moet worden vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering. Het gaat om de situatie dat voor patiënten een plaatselijke behandeling niet meer geschikt is. Tijdens de vergadering hebben de belangenvereniging Von Hippel-Lindau, de beroepsgroep (behandelend VHL-experts) en de fabrikant MSD ingesproken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
De commissie vindt het belangrijk dat belzutifan snel beschikbaar komt voor mensen met deze ziekte. Mensen met een retinaal Hb zijn niet uitgesloten. Maar de commissie vindt dat belzutifan alleen vergoed kan worden als de prijs voor de samenleving acceptabel is.
Daarom adviseert de commissie om belzutifan nu niet in het basispakket op te nemen. Dat kan alleen als de prijs na onderhandeling met 73 tot 82 % omlaag gaat. Dan wordt de behandeling pas kosteneffectief genoeg om de maximale grens van € 80.000 per QALY niet te overschrijden. De commissie noemt redenen om korting te vragen richting 73 %: er is nu geen andere goede behandeling en het gaat om een kleine groep patiënten. Ook is de extra druk op het zorgbudget klein. Maar de commissie ziet ook redenen om juist richting 82 % korting te gaan: er zijn nog veel onzekerheden, vooral omdat er weinig bekend is over wat de behandeling betekent voor de kwaliteit van leven.
De commissie is blij dat artsen willen meewerken aan heldere afspraken. Ze gaan duidelijke criteria opstellen wanneer je met de behandeling mag starten of moet stoppen. Ook willen ze zorgen voor juist gebruik en uitzoeken of de dosis lager kan. En of er pauzes in de behandeling mogelijk zijn (drug holidays). Het is belangrijk dat patiënten hierbij goed worden gevolgd. De commissie vertrouwt erop dat alle betrokken partijen hiermee verder gaan. Ook moet er een landelijke groep komen met verschillende specialismen die bepaalt wie de behandeling krijgt, omdat die nu alleen in een paar ziekenhuizen wordt gegeven.