ACP-advies over de vergoeding van daratumumab (Darzalex®) in combinatie met cyclofosfamide, bortezomib en dexamethason bij nieuw gediagnosticeerde, systemische AL-amyloïdose (herbeoordeling)

Advies van de ACP aan het Zorginstituut

De commissie ziet het belang dat daratumumab voor de behandeling van patiënten met de beschreven indicatie op korte termijn beschikbaar komt. De commissie is echter van mening dat daratumumab voor deze indicatie alleen beschikbaar kan komen voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs.

Alles afwegende komt de commissie tot het advies om daratumumab voor de genoemde indicatie niet op te nemen in de basisverzekering, tenzij prijsonderhandeling leidt tot een daling van de vraagprijs met ten minste 44%, waardoor de kosteneffectiviteit van de behandeling onder de maximale referentiewaarde van €50.000 per QALY komt te liggen. Hierbij weegt de commissie mee dat het gaat om een aandoening waarvoor nog geen veilige en effectieve behandeling beschikbaar is. Daratumumab biedt waarschijnlijk voor alle AL-amyloïdose patiënten een veilige en effectieve behandeling. Daarnaast betreft het een relatief kleine patiëntengroep met een beperkte budgetimpact. Aan de andere kant benadrukt de commissie dat de prijsreductie ten minste 44% moet bedragen. Dit omdat de commissie ook argumenten ziet om een grotere prijsreductie te adviseren vanwege een aantal onzekerheden, waarbij de commissie het gebrek aan data over de kwaliteit van leven zwaar meeweegt. Een ander belangrijk argument is dat daratumumab geen nieuw geneesmiddel is en verondersteld wordt dat een aanzienlijk deel van de ontwikkelkosten naar alle waarschijnlijkheid reeds is terugverdiend. Daarnaast stijgen de uitgaven aan daratumumab nog verder door deze indicatie-uitbreiding en indicatie-uitbreidingen die nog worden verwacht. Dit betreft geld dat niet elders in de zorg kan worden besteed. 

De commissie adviseert rekening te houden met herbehandeling van deze patiënten in de toekomst. De commissie zou het redelijk vinden dat de kosten van de herbehandeling aanzienlijk lager liggen dan bij de eerste behandeling. Dat zou een manier kunnen zijn om de budgetimpact beheersbaar te houden. 

Tot slot is de commissie verheugd dat de beroepsgroep aangegeven heeft haar verantwoordelijkheid te nemen bij het bevorderen van gepast gebruik en open staat voor onderzoek naar de optimale behandelduur. Ook vindt de commissie het belangrijk dat er onderzoek komt naar de off-label behandeling met daratumumab in de tweedelijn. Ze spreekt haar vertrouwen uit dat alle betrokken partijen hiermee aan de slag gaan.