ACP-advies aan de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over exagamglogene autotemcel (Casgevy®). Dit medicijn kan worden gebruikt bij bepaalde patiënten met ernstige sikkelcelziekte. Dit is een erfelijke vorm van bloedarmoede. De commissie heeft in haar vergadering van 13 februari 2026 gesproken over de vraag of het sluisgeneesmiddel exagamglogene autotemcel (Casgevy®) bij de genoemde indicatie opgenomen moet worden in het basispakket. Tijdens de vergadering hebben patiëntenorganisatie OSCAR Nederland en de fabrikant Vertex gebruikgemaakt van de mogelijkheid om in te spreken.
Advies van de ACP aan het Zorginstituut
Vorig jaar is er een positief oordeel geweest voor exa-cel als behandeling van patiënten met TDT. Exa-cel als behandeling voor patiënten met sikkelcelziekte is de tweede indicatie.
De commissie ziet het belang dat exa-cel voor de behandeling van patiënten met sikkelcelziekte beschikbaar komt , maar alleen voor een maatschappelijk aanvaardbare prijs. Er zijn geen zwaarwegende argumenten om boven of onder de referentiewaarde te gaan zitten. Alles afwegende komt de commissie daarom tot het advies om exa-cel voor de behandeling van de genoemde indicatie niet op te nemen in de basisverzekering. Tenzij prijsonderhandeling leidt tot een daling van de vraagprijs met ten minste 24%, waardoor de kosteneffectiviteit van de behandeling onder de maximale referentiewaarde van €80.000 per QALY komt te liggen. Daarbij adviseert de commissie om exa-cel voor beide indicaties gelijktijdig beschikbaar te laten komen, zodat op medisch-inhoudelijke gronden een keuze gemaakt kan worden welke patiënten als eerste behandeld zouden moeten worden. De commissie is verheugd dat de beroepsgroep al aan het nadenken is over welke patiënten te prioriteren gezien de beperkte capaciteit. Ook onderstreept de commissie het belang van een landelijke indicatiecommissie en concentratie in expertisecentra.
Gezien de onzekerheden over de effecten op lange termijn, adviseert de commissie een herbeoordeling te overwegen na 5 jaar, die samen met de herbeoordeling van exa-cel bij TDT zou moeten plaatsvinden.