Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om maralixibat (Livmarli®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC). Dit is een zeldzame, erfelijke en ernstige leverziekte. Het medicijn staat al in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS) voor een andere ernstige leverziekte. De minister heeft ons advies inmiddels overgenomen. Dat betekent dat maralixibat (Livmarli®) per 1 juli 2025 ook voor de genoemde patiënten met PFIC wordt vergoed uit het basispakket. Wel gelden extra voorwaarden voor vergoeding.
Update juni 2025: maralixibat (Livmarli®) onder voorwaarden vergoed per 1 juli 2025
De minister van VWS heeft het advies van het Zorginstituut overgenomen. Dat betekent dat per 1 juli 2025 maralixibat (Livmarli®) onder voorwaarden wordt vergoed.
Ga naar het vergoedingsbesluit van de minister in de Staatcourant.
Maralixibat is bedoeld voor bepaalde mensen met een zeldzame, erfelijke en ernstige leverziekte
Maralixibat is de werkzame stof. De merknaam is Livmarli®. Het medicijn is een drankje.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC). Dit is een zeldzame, erfelijke en ernstige leverziekte. Bij PFIC werkt de afvoer van het gal vanuit de lever naar de darmen niet goed. Omdat het gal niet goed wordt uitgescheiden, ontstaat er een ophoping van stoffen in het lichaam. De ziekte kan leiden tot ernstige complicaties, zoals leverbeschadiging of leverkanker. Dit kan zelfs fataal zijn voor jonge kinderen of tieners. Mensen met PFIC kunnen last hebben van ernstige jeuk. In sommige gevallen is de jeuk zo ernstig dat een levertransplantatie nodig is, zelfs voordat de lever stopt met werken. Maralixibat remt de heropname van galzuren vanuit de darmen terug het bloed in. Hierdoor worden er meer galzuren uitgescheiden, waardoor er minder ophoping van de galzuren in het lichaam plaatsvindt.
Meer informatie voor patiënten (Apotheek.nl)
Meer informatie voor professionals (Farmacotherapeutisch Kompas)
Advies Zorginstituut over vergoeding van maralixibat (Livmarli®)
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om maralixibat (Livmarli®) te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Het medicijn is al opgenomen op bijlage 1A van het GVS voor de behandeling van cholestatische pruritus bij patiënten van 2 maanden en ouder met het syndroom van Alagille (ALGS), met nadere voorwaarden op bijlage 2.
Het Zorginstituut adviseert om de nadere voorwaarden op bijlage 2 voor maralixibat aan te passen.
Kijk voor meer uitleg over het GVS en de bijlagen 1A, 1B en 2 op de pagina ‘Vergoeding van extramurale geneesmiddelen (GVS)’.
Nieuwe voorwaarden voor vergoeding van maralixibat (Livmarli®)
Uitsluitend voor een verzekerde:
- met ernstige cholestatische pruritus als gevolg van ALGS of
- met genetisch bevestigde PFIC (met uitzondering van PFIC2, subtype BSEP3)
- die daarvoor onder behandeling is in een expertisecentrum
- en bij wie niet-invasieve, symptomatische behandeling nog niet gestart is, of niet tot een duurzaam therapeutisch bevredigend resultaat heeft geleid.
De behandeling moet worden gestaakt als na ten hoogste 4 maanden ononderbroken behandeling geen klinisch aantoonbaar, symptomatisch behandelvoordeel kan worden vastgesteld.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.
Hoe is het advies ontstaan?
De minister van VWS vraagt het Zorginstituut een beoordeling te doen. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
[Zorginstituut Nederland]
Iedereen in Nederland betaalt mee aan de gezondheidszorg. Zorginstituut Nederland waakt erover dat die zorg goed én betaalbaar blijft.
Komt er bijvoorbeeld een nieuw medicijn op de markt, dan beoordelen wij of het vergoed moet worden uit het basispakket. We geven daarover advies aan de minister voor Medische Zorg.
Die beoordeling gaat zo:
Als een medicijn is goedgekeurd kan de fabrikant een aanvraag bij ons doen voor toelating tot het basispakket. Zodra we alle informatie en wetenschappelijke onderzoeken hebben ontvangen, gaan we aan de slag.
We beantwoorden vragen als:
- Hoe ernstig is de ziekte?
- Hoe goed werkt het medicijn?
- Bij welke groep patiënten?
- En, wat kost het ten opzichte van wat het oplevert voor de patiënt?
Als er al een medicijn voor de ziekte is, dan vergelijken we ze met elkaar.
Soms blijkt tijdens de beoordeling dat er onzekerheid is over hoe lang de ziekte wegblijft. Of dat het niet bij alle patiënten lijkt te werken. We adviseren dan over wie het medicijn moet krijgen.
Soms is het medicijn heel duur. Vergoeding hiervan kan dan ten koste gaan van zorg voor andere patiënten. We adviseren dan om over de prijs te onderhandelen.
Bij de beoordeling betrekken we patiëntenorganisaties, dokters en zorgverzekeraars. En we krijgen advies van twee onafhankelijke commissies:
de Wetenschappelijke Adviesraad en de Adviescommissie Pakket.
We wegen alle feiten en onzekerheden tegen elkaar af in ons advies. De minister besluit uiteindelijk of het medicijn vergoed wordt uit het basispakket.
Zo besteden we het geld voor de zorg, waar iedereen aan meebetaalt, aan goede medicijnen die het geld waard zijn.
[Van goede zorg verzekerd]
[Niet meer dan nodig, niet minder dan noodzakelijk]
[www.zorginstituutnederland.nl]
Uitleg over vergoeden van medicijnen
Maralixibat is een extramuraal geneesmiddel. Extramuraal betekent: medicijnen voor thuisgebruik die u op recept van een arts bij de apotheek kunt halen. Ze worden alleen vergoed uit het basispakket van de zorgverzekering als ze in het GVS staan.