Zorginstituut Nederland heeft de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS) geadviseerd om olipudase alfa (Xenpozyme®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering. Dit medicijn kan worden gebruikt voor bepaalde patiënten met de ziekte van Niemann-Pick. Dit is een erfelijke stofwisselingsziekte. De aanleiding voor dit advies was de plaatsing van het middel in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’.
Stand van zaken: advies gestuurd naar de minister
Het Zorginstituut heeft dit advies naar de minister van VWS gestuurd. De minister neemt de uiteindelijke beslissing om het medicijn wel of niet te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Olipudase alfa is bedoeld voor mensen met de ziekte van Niemann-Pick
Olipudase alfa is de werkzame stof. De merknaam is Xenpozyme®. Het medicijn wordt via een infuus toegediend in het bloed.
Het medicijn kan worden gebruikt bij mensen met de ziekte van Niemann-Pick, type A/B en type B. Dit is een zeer zeldzame, erfelijke stofwisselingsziekte waarbij een bepaald enzym minder wordt aangemaakt en dus minder goed werkt. Hierdoor worden bepaalde vetten (sfingolipiden) niet afgebroken. Dit leidt tot beschadigingen in organen, zoals de milt, de lever en de longen, en in het ernstigste geval het zenuwstelsel. Patiënten kunnen last hebben van bloedarmoede, bloedingen, leverfalen, hoog cholesterol, longinfecties, benauwdheid, uitputting en een grotere kans om te overlijden op jonge leeftijd. Patiënten met type B hebben nooit neurologische klachten en ontwikkelen zich verstandelijk normaal. Dit is anders bij patiënten met type A/B: zij hebben wel last van neurologische klachten, zoals een ontwikkelingsachterstand.
Advies Zorginstituut over vergoeding van olipudase alfa
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS om olipudase alfa (Xenpozyme®) na prijsonderhandelingen te vergoeden uit het basispakket van de zorgverzekering.
Meer informatie of vragen?
Hebt u vragen over dit advies? Mail uw vraag dan naar het Zorginstituut via warcg@zinl.nl. Hebt u vragen over de vergoeding van een medicijn, het eigen risico of wilt u weten of u een eigen bijdrage moet betalen? Kijk daarvoor op onze informatiepagina over eigen risico en eigen bijdrage. Of vraag het uw zorgverzekeraar.
Hoe is het advies ontstaan?
De Wetenschappelijke Adviesraad (WAR) en de Adviescommissie Pakket (ACP) adviseren het Zorginstituut bij het uitbrengen van een pakketadvies. De uiteindelijke beslissing over wel of geen vergoeding uit het basispakket ligt bij de minister.
Bekijk het filmpje voor meer uitleg over hoe wij de beoordeling van geneesmiddelen aanpakken.
Uitleg over sluis voor dure geneesmiddelen
De minister heeft olipudase alfa voor deze indicatie in de 'sluis voor dure geneesmiddelen' geplaatst. Een medicijn in deze sluis komt pas voor vergoeding uit het basispakket in aanmerking als:
- er een positief pakketadvies van het Zorginstituut is;
- er afspraken en waarborgen zijn voor gepast gebruik;
- er succesvol met de fabrikant over prijsverlaging is onderhandeld.
Kijk voor meer uitleg op de pagina ‘Sluis voor dure geneesmiddelen’.