Afspraken over inzet weesgeneesmiddelen vaker en beter uitvoeren
Er komen steeds meer medicijnen beschikbaar voor zeldzame, vaak ernstige ziektes. Deze weesgeneesmiddelen zijn meestal duur en op moment van toelating is vaak niet duidelijk hoe goed ze werken en bij wie precies. Uit de 'Monitor Weesgeneesmiddelen 2021' van Zorginstituut Nederland blijkt dat steeds meer afspraken worden gemaakt over de inzet van weesgeneesmiddelen. Maar we concluderen ook dat het geld ontbreekt om die afspraken goed uit te voeren en dat ze vrijblijvend zijn. Daardoor is onbekend of deze middelen op termijn zo goed mogelijk worden ingezet. Onnodig gebruik van dure weesgeneesmiddelen kan ertoe leiden dat er minder geld overblijft voor andere goede zorg in het basispakket.
Passende zorg en weesgeneesmiddelen
Voor patiënten met een zeldzame aandoening kan een innovatief geneesmiddel zorgen voor een betere kwaliteit van leven of zelfs voor een verschil tussen leven en dood. Het is dus goed dat elk jaar nieuwe weesgeneesmiddelen beschikbaar komen. Maar omdat deze medicijnen voor kleine groepen patiënten worden ontwikkeld, zijn ze vaak duur en is niet altijd duidelijk hoe goed ze werken en voor welke patiënten. Om te zorgen dat we weesgeneesmiddelen alleen inzetten bij patiënten bij wie ze effect hebben, worden met de partijen in de zorg afspraken gemaakt in weesgeneesmiddelarrangementen. Die afspraken houden onder andere in dat de effecten van de medicijnen worden bijgehouden en geanalyseerd. Het doel is dat weesgeneesmiddelen alleen gegeven worden aan patiënten bij wie ze in de praktijk ook écht werken. De monitor laat zien dat het aantal arrangementen toeneemt. Daaruit blijkt dat alle partijen in de zorg zich inzetten voor passende zorg van weesgeneesmiddelen.
Een voorbeeld van een succesvol arrangement is dat voor het weesgeneesmiddel eculizumab (Soliris®) bij de behandeling van de zeldzame nierziekte aHUS. De afspraken hebben geleid tot passende zorg voor patiënten. Veel mensen blijken na 3 maanden te kunnen stoppen met de medicatie, of hun dosis te verminderen, zonder dat dit de effectiviteit van de behandeling schaadt. Op deze manier worden onnodige bijwerkingen voor patiënten voorkomen en zijn er miljoenen euro’s bespaard die nu beschikbaar komen voor andere goede zorg in het basispakket.
Balans tussen kosten en gezondheidswinst
Tussen 2016 en 2020 is het aantal weesgeneesmiddelen voor andere ziektes dan kanker die in het basispakket zitten, met de helft toegenomen van 45 naar 66. Dat is goed nieuws voor patiënten met zeldzame ziektes. In dezelfde periode is het aantal mensen dat weesgeneesmiddelen gebruikt gestegen van 5800 naar 8500. De kosten voor weesgeneesmiddelen zijn met 77% nog sneller gestegen, van € 261 miljoen naar € 462 miljoen. Het risico van deze toenemende kosten is de mogelijke verdringing van andere goede zorg in het basispakket. Het is dan ook belangrijk dat er bij de inzet van weesgeneesmiddelen een goede balans is tussen kosten en gezondheidswinst. Dit is een verantwoordelijkheid van alle partijen.
Meer geld nodig voor bijhouden praktijkeffecten
Hoewel steeds meer weesgeneesmiddelarrangementen worden ontwikkeld, zou de opbrengst in de praktijk groter kunnen zijn. Dat komt omdat er te weinig geld is voor de uitvoering van de afspraken in weesgeneesmiddelenarrangementen, zoals het structureel verzamelen van gegevens over de effecten van de geneesmiddelen in de praktijk. Een andere reden is dat het opstellen van een weesgeneesmiddelenarrangement vrijblijvend is. Daardoor is het soms moeilijk om afspraken te maken en worden de gemaakte afspraken niet altijd nagekomen. Het Zorginstituut herhaalt daarom het advies van het programma ‘Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen’ aan de minister van Volksgezondheid, Welzijn en Sport (VWS): reserveer structureel overheidsgeld voor het vastleggen van gegevens over geneesmiddelengebruik en onderzoek naar de effectiviteit van de middelen.
Prijzen weesgeneesmiddelen dalen nauwelijks na periode van marktexclusiviteit
Om de ontwikkeling van geneesmiddelen met kleine patiëntengroepen interessant te maken, voert de Europese Unie sinds 1999 een weesgeneesmiddelenbeleid. Dat betekent onder andere dat een fabrikant van een weesgeneesmiddel na toelating tot de Europese markt 10 jaar lang het alleenrecht voor het produceren en verkopen van het middel heeft. In die periode mogen andere fabrikanten of ziekenhuizen het medicijn niet namaken en kan de fabrikant de hoge ontwikkelkosten terugverdienen. Uit de Monitor blijkt dat de prijzen van weesgeneesmiddelen na deze periode van 10 jaar nauwelijks dalen. Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS te onderzoeken of dit op te lossen is door een minimale prijsdaling op te nemen in de prijsonderhandeling van weesgeneesmiddelen.
Goede en toegankelijke zorg voor iedereen in Nederland
De Nederlandse gezondheidszorg is een van de beste ter wereld. Iedereen betaalt eraan mee, via belastingen en de verplichte basiszorgverzekering. Het Zorginstituut werkt er namens de overheid aan dat onze zorg goed en betaalbaar is én blijft. Dit alles om ons geld voor de zorg alleen te besteden aan passende zorg en behandelingen waarvan vaststaat dat die echt werken. Zodat iedereen in Nederland ook in de toekomst toegang houdt tot goede en betaalbare zorg.