Medicijn tafamidis bij zeldzame ziekte alleen in basispakket als prijs meer dan halveert

Het medicijn tafamidis (Vyndaqel®) heeft effect bij mensen met een hart dat niet goed functioneert door een afwijking van de eiwitten in hun lichaam. Deze ziekte heet transthyretine-amyloïdose met cardiomyopathie (ATTR-CM). Tafamidis zorgt bij ATTR-CM-patiënten met milde vormen van hartfalen voor een betere kwaliteit van leven en een kleinere kans op sterven. Maar de hoge prijs van het medicijn staat niet in verhouding tot de gezondheidswinst voor patiënten. Het Zorginstituut adviseert de minister voor Medische Zorg daarom tafamidis alleen uit het basispakket te vergoeden als de prijs met minimaal 50% daalt én er afspraken worden gemaakt over gepast gebruik.

Op de foto staat een geopende la vol met verschillende doosjes medicijnen. Een hand, waarschijnlijk van een apotheker, pakt een doosje.
©Hollandse Hoogte/ANP

Alleen vergoeden na forse korting

Tafamidis werkt bij patiënten met ATTR-CM én een milde vorm van hartfalen. Behandeling met het middel zorgt ervoor dat een patiënt minder snel achteruitgaat en een kleinere kans op sterven heeft. Maar de prijs is zo hoog dat vergoeding ten koste zou gaan van andere goede zorg in het basispakket. De jaarlijkse kosten per patiënt zijn € 122.552. Als we het middel uit het basispakket vergoeden, zou dat de samenleving € 172 tot € 421 miljoen per jaar kosten. Het Zorginstituut concludeert dat een korting van meer dan 50% nodig is om het middel uit het basispakket te kunnen vergoeden. Bovendien is tafamidis  geen nieuw medicijn: het wordt in een andere sterkte al vergoed voor een kleine patiëntengroep met andere ATTR-klachten. Het is onwaarschijnlijk dat de fabrikant hoge investeringen heeft moeten doen om tafamidis op de markt te brengen voor ATTR-CM-patiënten. 

Afspraken over gepast gebruik

Om de kosten beheersbaar te houden en de kwaliteit van zorg voor patiënten te verbeteren, adviseert het Zorginstituut ook om bij opname in het basispakket een aantal afspraken te maken over gepast gebruik van tafamidis. Het is een voorwaarde om tafamidis alléén te vergoeden voor volwassen ATTR-CM-patiënten met een milde vorm van hartfalen (NYHA-klasse I of II). Daarnaast moet het bijvoorbeeld duidelijk zijn wanneer patiënten starten met tafamidis, maar ook wanneer het nodig is om ermee te stoppen. Dataverzameling in een nieuw register moet duidelijk maken voor welke patiënten tafamidis écht werkt. De afspraken worden vastgelegd in een weesgeneesmiddelenarrangement.

Onbekende ziekte

ATTR-CM is een zeldzame ziekte. Daardoor herkennen artsen de ziekte niet altijd. Het aantal mensen in Nederland dat deze aandoening heeft, is dan ook niet helemaal bekend. De totale kosten voor vergoeding van tafamidis zijn daardoor lastig te bepalen. Het Zorginstituut schat dat in Nederland op dit moment 174 patiënten zijn met erfelijke ATTR-CM en 10.249 patiënten die ATTR-CM ontwikkelen. 

Over ATTR-CM en tafamidis

De hartspierziekte cardiomyopathie (CM) is een gevolg van de stapelingsziekte transthyretine-amyloïdose (ATTR) en leidt tot hartfalen bij patiënten. ATTR is een zeldzame ziekte waarbij transthyretine-eiwitten uiteenvallen en zich ophopen in vitale organen zoals het hart, de nieren, de lever en de zenuwen. Bij ATTR-CM-patiënten hoopt eiwit zich op in het hart, waardoor het hart niet meer in staat is om goed te pompen. Zonder behandeling overlijden patiënten met erfelijke ATTR-CM gemiddeld na 2-3 jaar. Patiënten die de ziekte op een andere manier ontwikkelen, overlijden onbehandeld gemiddeld binnen 5 jaar.

Tafamidis vertraagt de ziekte ATTR-CM, maar kan patiënten niet genezen. Het middel stabiliseert het transthyretine-eiwit waardoor dit niet uiteenvalt en zich niet in het lichaam ophoopt. Maar tafamidis kan bestaande eiwitophopingen in het lichaam niet afbreken. Patiënten zijn dus levenslang aangewezen op het geneesmiddel. 

Goede en toegankelijke zorg voor alle Nederlanders

De Nederlandse gezondheidszorg is een van de beste ter wereld. Iedereen betaalt eraan mee, via belastingen en de verplichte basiszorgverzekering. Het Zorginstituut waakt erover dat onze zorg goed en betaalbaar is én blijft. Dit alles om ons geld voor de zorg alleen te besteden aan waardevolle behandelingen waarvan vaststaat dat die echt werken. Deze ingewikkelde, maar noodzakelijke keuzes maken we uiteindelijk voor en namens 17 miljoen Nederlanders. Zodat iedereen ook in de toekomst toegang houdt tot goede en betaalbare zorg.