Adviescommissie Pakket vergadert over dure behandelingen bij spierziekte en multipel myeloom

Het geneesmiddel mexiletine (Namuscla®) voor de behandeling van een specifieke erfelijke spieraandoening en de beoordeling van 5 geneesmiddelen bij multipel myeloom (een kwaadaardige aandoening van het beenmerg) staan op de agenda van de vergadering van de Adviescommissie Pakket (ACP) van vrijdag 11 december 2020.

De ACP maakt een afweging over de effecten van de behandelingen op de ziekte en de kwaliteit van leven van patiënten ten opzichte van de kosten.

Vergadering Adviescommissie Pakket

5 geneesmiddelen voor de behandeling van multipel myeloom

Multipel myeloom (MM) is de ongecontroleerde deling van kwaadaardige plasmacellen (myeloomcellen) in het beenmerg. In Nederland worden naar schatting 1100 patiënten, veelal 65 jaar of ouder, per jaar gediagnosticeerd.

Patiënten worden vaak meerdere keren en met verschillende geneesmiddelen (al dan niet in combinatie) behandeld. De ontwikkeling van nieuwe behandelcombinaties gaat snel.

Het Zorginstituut is gevraagd om advies te geven over 5 geneesmiddelen die ook in verschillende behandelcombinaties worden ingezet. Het Zorginstituut denkt al langer na over een aanpak waarbij het tegelijkertijd over meerdere middelen binnen één indicatiegebied adviseert zonder dat die middelen individueel beoordeeld worden.

Tegelijk adviseren over meerdere middelen binnen één indicatiegebied

Het Zorginstituut is van plan om, in het belang van de behandeling van patiënten, deze combinatietherapieën tijdelijk, onder voorwaarden én na scherpe prijsonderhandeling op te nemen in het basispakket. Dit geeft het Zorginstituut tijd om vervolgens een definitieve aanpak en daarop volgend advies uit te werken voor middelen in dit bijzondere indicatiegebied, terwijl de behandelingen wel snel beschikbaar komen voor patiënten.

Het gaat hierbij nadrukkelijk om een pilot, die uiteindelijk moet leiden tot een systeemadvies over hoe om te gaan met een dergelijk complex en dynamisch behandellandschap.

Mexiletine (Namuscla®)

Mexiletine is geregistreerd voor de symptomatische behandeling van myotonie bij volwassen patiënten met non-dystrofische myotone (NDM) aandoeningen. NDM is een groep van zeldzame, erfelijke spierziekten. Hoewel patiënten meestal een normale levensverwachting hebben, kan de ziektelast aanzienlijk zijn vanwege de symptomen die het dagelijks leven van de patiënt kunnen belemmeren.

Nederlandse patiënten gebruiken op dit moment geïmporteerde mexiletinepreparaten of apotheekbereidingen. Het effect van Namuscla® is vergelijkbaar met andere mexiletinepreparaten. Maar de prijs is, ondanks een eerdere prijsverlaging van de registratiehouder, vele malen hoger. Geregistreerde geneesmiddelen zijn te verkiezen boven apotheekbereidingen. De minister van Medische Zorg vindt het in sommige gevallen gewenst om apotheekbereidingen die (nagenoeg) gelijkwaardig zijn aan geregistreerde geneesmiddelen niet automatisch uit te sluiten van het basispakket. Bijvoorbeeld kan het gewenst zijn om de apotheekbereiding te vergoeden wanneer besloten wordt om een geregistreerd geneesmiddel vanwege een ongunstige kosteneffectiviteit of een hoog macrokostenbeslag niet op te nemen in het Geneesmiddelenvergoedingssysteem (GVS).

Maatschappelijke afweging

De ACP adviseert de Raad van Bestuur van het Zorginstituut over voorgenomen pakketadviezen. Zij toetst deze adviezen aan de 4 pakketcriteria (effectiviteit, kosteneffectiviteit, noodzakelijkheid en uitvoerbaarheid) en kijkt of de uitkomsten daarvan maatschappelijk wenselijk zijn. Daarbij kijkt de commissie zowel naar de belangen van de patiënten die in aanmerking komen voor vergoeding van een bepaalde interventie, als naar de belangen van patiënten met andere aandoeningen (die ook graag willen dat de behandeling van hun aandoening wordt vergoed). Ook weegt de ACP het belang van alle premiebetalers mee. De commissie doet dit vanuit het principe dat de basisverzekering maximale gezondheidswinst moet opleveren voor de hele bevolking. De vergaderingen van de ACP zijn openbaar.

Goede en toegankelijke zorg voor alle Nederlanders

De Nederlandse gezondheidszorg is één van de beste ter wereld. Iedereen betaalt eraan mee, via belastingen en de verplichte basiszorgverzekering. Het Zorginstituut waakt erover dat onze zorg goed en betaalbaar is én blijft. Dit alles om ons geld voor de zorg alleen te besteden aan waardevolle behandelingen waarvan vaststaat dat die echt werken. Deze ingewikkelde, maar noodzakelijke keuzes maken we uiteindelijk voor en namens 17 miljoen Nederlanders. Zodat iedereen ook in de toekomst toegang houdt tot goede en betaalbare zorg.