Zorginstituut start met beoordeling ‘duurste medicijn ter wereld’ Zolgensma

Zolgensma kost ongeveer 1,9 miljoen euro per behandeling en is daarmee het duurste geneesmiddel dat sinds kort op de Europese markt is toegelaten. Deze gentherapie is bedoeld voor de behandeling van de zeldzame spierziekte SMA. Het Zorginstituut gaat nu samen met twee andere Europese landen beoordelen welke toegevoegde waarde het middel heeft voor SMA-patiënten, én adviseren of Zolgensma toegelaten moet worden tot het basispakket.

De foto toont de hal van een ziekenhuis

Het Zorginstituut moet met de beoordeling van Zolgensma een ingewikkelde afweging maken. Wanneer we de kosten van dit medicijn samen opbrengen, kunnen we dat geld immers niet meer aan andere goede zorg besteden. Naast de beoordeling van de effectiviteit en de daarmee gepaard gaande kosten van dit medicijn, gaat de beoordeling dus ook om de verdeling van ons solidair opgebrachte premiegeld. En dat is precies wat we als Zorginstituut doen: afwegingen namens ons allemaal maken, zodat ruim 17 miljoen Nederlanders toegang hebben – en houden - tot goede zorg.

Spinale musculaire atrofie (SMA)

Zolgensma is bedoeld voor de behandeling van de zeldzame spierziekte spinale musculaire atrofie (SMA). Patiënten met deze ziekte hebben een erfelijke afwijking in het genetisch materiaal. Bij hen ontbreekt het zogenaamde SMN1-gen, wat leidt tot een tekort aan een eiwit dat nodig is om de zenuwen in het ruggenmerg te laten werken. Daardoor kunnen mensen met SMA zich niet goed bewegen. De gentherapie Zolgensma brengt door eenmalige toediening het ontbrekende gen terug in de cellen van het lichaam.
Eerder dit jaar heeft de European Medicine Agency (EMA) het middel onder voorwaarde toegelaten tot de Europese markt voor de behandeling van patiënten met SMA. Sinds augustus 2018 kunnen kinderen met specifieke vormen van SMA al een behandeling krijgen met het geneesmiddel nusinersen (Spinraza). Dat middel wordt in Nederland al vergoed sinds het advies daarover van het Zorginstituut.

Gezamenlijke beoordeling: ‘Beneluxa Initiative’

Nederland, België en Ierland - 3 van de 5 landen die samenwerken binnen het zogenaamde Beneluxa Initiative - zullen de beoordeling van Zolgensma samen uitvoeren (Ierland heeft zich in 2018 aangesloten bij dit initiatief waar naast de Benelux-landen ook Oostenrijk al van deel uitmaakte). Er wordt onder andere gekeken naar hoe goed het middel werkt en bij wie, ten opzichte van wat het kost. Als gevolg hiervan zullen de Beneluxa landen de planning en inhoud van de landelijke procedures op elkaar afstemmen. Als de gezamenlijke beoordeling in het voorjaar van 2021 is afgerond, zullen de landen bepalen of zij ook samen over de prijs zullen onderhandelen.

Sluis voor dure geneesmiddelen

De minister voor Medische Zorg Van Ark heeft het geneesmiddel Zolgensma in de ‘sluis voor dure geneesmiddelen’ geplaatst. Nieuwe geneesmiddelen die in het ziekenhuis worden gebruikt worden meestal zonder (prijs-)afspraken toegelaten tot het basispakket. De minister kan echter besluiten om nieuwe middelen, vanwege de hoge prijs, toch tijdelijk uit het basispakket te houden en in de ‘sluis’ te plaatsen. In de tussentijd kan het Zorginstituut een advies uitbrengen over wel of geen opname in het basispakket. En kan de minister vervolgens met de fabrikant onderhandelen over de prijs.

Goede en toegankelijke zorg voor alle Nederlanders

De Nederlandse gezondheidszorg is één van de beste ter wereld. Iedereen betaalt eraan mee, via belastingen en de verplichte basiszorgverzekering. Het Zorginstituut waakt erover dat  onze zorg goed en betaalbaar is én blijft. Dit alles om ons geld voor de zorg alleen te besteden aan waardevolle behandelingen waarvan vaststaat dat die echt werken. Deze ingewikkelde,  maar noodzakelijke keuzes maken we uiteindelijk voor en namens 17 miljoen Nederlanders. Zodat iedereen ook in de toekomst toegang houdt tot goede en betaalbare zorg.