Zorginstituut: Eculizumab bij aHUS kan onder voorwaarden uit basispakket vergoed blijven
Eculizumab kan bij de aandoening aHUS onder strikte voorwaarden uit het basispakket vergoed blijven. Het dure, maar effectieve weesgeneesmiddel is de enige behandelmogelijkheid voor deze patiëntengroep, en laat aanzienlijke verbeteringen in de gezondheid zien. Om de kosten van de behandeling te beperken heeft de beroepsgroep, ondersteund door de patiëntenvereniging, een richtlijn opgesteld. Deze bevat een aanpak waarbij een groot deel van de patiënten de behandeling met eculizumab kan staken, of de behandelintensiteit kan verminderen, bij een gelijkblijvende effectiviteit.
Pakketadvies aan minister Schippers
Dit staat in het ‘Pakketadvies eculizumab (Soliris) bij behandeling van aHUS-patiënten’, dat het Zorginstituut aan minister Schippers van VWS heeft aangeboden.
Kosteneffectiviteit nader onderbouwen
De prijs van de behandeling met eculizumab is zeer hoog (478 duizend euro per patiënt per jaar). De kosteneffectiviteit van levenslange behandeling met eculizumab van aHUS-patiënten is daarmee ongunstig. Onduidelijk is echter nog of de kosteneffectiviteit - indien de Nederlandse richtlijn gevolgd wordt - in de buurt komt van de referentiewaarde van 80 duizend euro per QALY (Quality adjusted life year; voor kwaliteit gecorrigeerde levensjaren). Het Zorginstituut en partijen verwachten echter dat wanneer de Nederlandse richtlijn gevold wordt de kosteneffectiviteit aanzienlijk lager zal liggen, dan in het geval van de door de fabrikant voorgestelde levenslange behandeling. Doordat eculizumab de enige behandelmogelijkheid betreft voor de ernstige aandoening aHUS, vindt het Zorginstituut dat het veelbelovende initiatief van de behandelaren, ondersteund door de patiënten, gesteund moet worden. Zij moeten daarom de gelegenheid krijgen de (kosten-) effectiviteit van eculizumab bij aHUS-patiënten (voorgeschreven conform de Nederlandse richtlijn) nader te onderbouwen.
Voorwaarden aan vergoeding
Het Zorginstituut adviseert wel om twee voorwaarden te stellen aan de vergoeding van eculizumab vanuit de basisverzekering. De aHUS-patiënt moet behandeld worden conform de betreffende Nederlandse richtlijn. Daarnaast dienen de arts en de patiënt volledige medewerking te verlenen aan dataverzameling voor het onderzoek (CUREiHUS genaamd). Zowel het expertisecentrum als de patiëntenverenigingen hebben hiermee ingestemd.
Geen transparantie van fabrikant over hoge prijsstelling
Het is de verwachting van het Zorginstituut dat de fabrikant ook voor de nog komende zeldzame aandoeningen dezelfde hoge prijs zal hanteren. Omdat handhaving van eculizumab in het basispakket bij de huidige prijsstelling – en bij een in beginsel begrensd budget - onvermijdelijk leidt tot verdringing van andere goede zorg, en dus tot verlies aan gezondheid bij patiënten die niet direct in beeld zijn, vindt het Zorginstituut ook prijsonderhandeling op dit moment al nodig. Bij deze overweging speelt ook een rol dat de fabrikant, hoewel hiertoe al eerder uitgenodigd door de Adviescommissie Pakket (ACP) en het Zorginstituut, geen onderbouwing levert voor de hoge prijsstelling van het middel.
De aandoening aHUS is de tweede zogenaamde weesindicatie van eculizumab. Eerder dit jaar beoordeelde het Zorginstituut het middel al voor de indicatie PNH (Paroxysmale Nachtelijke Hemoglobinurie), waarbij de macrokosten voor 2017 geschat worden op 25 miljoen euro. Voor aHUS is dat 8 miljoen euro per jaar.
aHUS
aHUS is een ernstige en zeldzame ziekte die zonder de juiste en tijdige behandeling dodelijk kan zijn. aHUS staat voor atypisch Hemolytisch Uremisch Syndroom. Dit is een aandoening die bij het merendeel van de patiënten leidt tot nierfalen. Bij aHUS is er sprake van ontregeling van het complementsysteem. De inschatting is dat in Nederland de diagnose aHUS 15-20 keer per jaar wordt gesteld (5 kinderen en 10-15 volwassenen). In Nederland lijden ongeveer 100 patiënten aan aHUS.