Eculizumab bij PNH niet langer vergoeden uit basisverzekering
Alles overwegende adviseert het Zorginstituut de minister van VWS om eculizumab niet langer te vergoeden vanuit de basisverzekering, tenzij inzicht in de kosteneffectiviteit, en - in geval van een ongunstige kosteneffectiviteit - transparantie in de prijsopbouw tot een andere conclusie leidt. Het weegt hierbij zwaar dat de fabrikant van het geneesmiddel op dit moment geen realistische inschatting geeft van de kosteneffectiviteit en niet transparant is over de prijsopbouw van het middel.
Advies in lijn met eerder oordeel Adviescommissie Pakket
De externe Adviescommissie Pakket (ACP) van het Zorginstituut kon eerder dit jaar al op grond van de huidige aangeleverde gegevens niet anders dan tot een negatief advies komen over (blijvende) opname in het basispakket.
Fabrikant verantwoordelijk voor meer transparantie over kosteneffectiviteit en prijsopbouw
Omdat handhaving van eculizumab bij de huidige prijsstelling bij een in beginsel begrensd budget onvermijdelijk leidt tot verdringing van andere goede zorg, en dus tot verlies aan gezondheid bij patiënten die niet direct in beeld zijn, is een zorgvuldige vaststelling van de kosteneffectiviteit noodzakelijk. Het is primair de verantwoordelijkheid van de fabrikant om hierover openheid van zaken te geven, zodat het Zorginstituut een weloverwogen advies kan formuleren waarbij bij uitzondering een eventuele hogere referentiewaarde dan 80.000 euro per QALY (Quality adjusted life year; voor kwaliteit gecorrigeerde levensjaren) acceptabel is, én welke prijsreductie noodzakelijk is om dit te bereiken.
Het Zorginstituut adviseert de minister van VWS daarom ook om in een eventueel gesprek met de fabrikant een adequate kosteneffectiviteitsanalyse en inzicht in de prijsopbouw te bedingen.
Eculizumab bij Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH)
Paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) is een niet-erfelijke zeldzame aandoening waarbij de rode bloedcellen sneller worden afgebroken dan het beenmerg ze maakt. Patiënten met PNH hebben last van ernstige bloedarmoede door versterkte afbraak van rode bloedcellen, infecties en trombose. PNH kent een hoge ziektelast (van 0,77 - op een schaal van 0 tot 1).
Eculizumab is momenteel de enig beschikbare behandeling voor PNH-patiënten. Het middel is bij de behandeling van transfusie-afhankelijke PNH-patiënten effectief, en voldoet aan het wettelijke criterium ‘de stand van de wetenschap en praktijk’. Eculizumab verbetert de kwaliteit van leven en er zijn aanwijzingen dat het het leven van een PNH-patiënt aanzienlijk kan verlengen.
Kosten
De behandeling met eculizumab kost rond de 360.000 euro per patiënt per jaar. De levenslange behandeling van één PNH-patiënt kost ongeveer 15 miljoen euro. Het Zorginstituut vindt de door de fabrikant ingediende farmaco-economische analyse van onvoldoende methodologische kwaliteit. Op basis van deze analyse komt de fabrikant tot een bedrag in de orde van 400.000 euro per QALY. Het Zorginstituut ziet dit als minimum–variant. De totale kosten die in 2017 ten laste van het farmaciebudget komen (voor de indicatie PNH) schat het Zorginstituut op 25 miljoen euro.