Medicijn Vimizim® onvoldoende effectief bij zeldzame stofwisselingsziekte
Zorginstituut Nederland beoordeelt de effecten van het medicijn Vimizim® als te gering om vergoeding vanuit de basisverzekering te rechtvaardigen. Vimizim® is een middel dat wordt toegediend bij de behandeling van Morquio A syndroom; een zeldzame stofwisselingsziekte. De resultaten van behandeling met het middel kennen vooralsnog geen (klinisch) relevante effecten en hebben geen effect op kwaliteit van leven. Het Zorginstituut sluit niet uit dat er op termijn mogelijk wel resultaten kunnen worden overlegd, waarin effecten worden aangetoond, maar het nu beschikbare onderzoek bestaat uit te weinig data over een te korte onderzoeksperiode. Dit concludeert Zorginstituut Nederland in het standpunt ‘Elosulfase alfa (Vimizim)’.
Resultaten en conclusie inhoudelijke beoordeling
Het Zorginstituut heeft de effecten van Vimizim® beoordeeld op zogenaamde 'cruciale uitkomstmaten', die door alle belanghebbende partijen als belangrijk gezien worden. Het gaat dan om de uitkomstmaten ‘mobiliteit’ (in de zogenaamde 6 Minutes Walking Test), ‘kwaliteit van leven’ en ‘matige tot ernstige bijwerkingen’. De resultaten variëren van ‘klinisch niet-relevante effecten’ voor mobiliteit, tot geen (significante) effecten in de longfunctietest en voor kwaliteit van leven. Bovendien is er sprake van matige tot ernstige bijwerkingen en zijn de effecten van het gebruik op de lange termijn nog geheel onduidelijk. Het onderzoek waarop de meeste conclusies zijn gebaseerd duurde maar 24 weken: te kort om iets te kunnen zeggen over de remming van de progressie van de ziekte. Daarbij leverden onderzoeksresultaten geen aanwijzingen op voor selectie van patiënten die mogelijk grotere effecten ondervinden.
Vimizim® geen onderdeel van het basispakket
Het standpunt van het Zorginstituut maakt duidelijk dat Vimizim niet tot het basispakket behoort. Voor zover zorgverzekeraars de behandeling hebben betaald, is dit vanaf publicatie van dit standpunt niet langer mogelijk. Continuering van de behandeling met het middel is daarom alleen nog mogelijk in het kader van voortgezet klinisch onderzoek, zonder financiering in het kader van de Zorgverzekeringswet. Nu de fabrikant in een aantal gevallen het geneesmiddel beschikbaar heeft gesteld, ligt het voor de hand dat de fabrikant ook een rol speelt bij het beschikbaar stellen van het geneesmiddel bij die patiënten bij wie geleidelijke afbouw van het gebruik of bij wie voorgezet onderzoek nodig is.
‘Stand van de wetenschap en praktijk’
Belangrijk uitgangspunt in de Zorgverzekeringswet is dat alleen zorg die voldoet aan ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ tot het verzekerde basispakket kan behoren. Anders gezegd, alleen zorg die als effectief kan worden beschouwd kan onderdeel zijn van de basisverzekering. Wanneer behandeling met een specialistisch geneesmiddel voldoet aan ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ is het automatisch onderdeel van het verzekerde basispakket.
Ook geen kandidaat voor voorwaardelijke toelating
Verder adviseert het Zorginstituut aan minister Schippers van VWS om Vimizim® niet aan te merken als potentiële kandidaat voor voorwaardelijk toelating tot het basispakket. De minister kan besluiten om zorg die niet voldoet aan het wettelijke criterium ‘de stand van de wetenschap en praktijk’ toch, voor een bepaalde periode, toch toe te laten tot het verzekerde pakket onder de voorwaarde dat in het gegeven tijdsbestek gegevens worden verzameld over de effectiviteit en de kosteneffectiviteit van de zorg. Het Zorginstituut oordeelt dat Vimizim niet aan deze voorwaarden voldoet en het niet verwacht dat de benodigde gegevens binnen afzienbare tijd wél beschikbaar zullen zijn.
Over het Morquio A syndroom
Morquio A syndroom is een zeldzame erfelijke aandoening die wordt veroorzaakt door een genetische mutatie. In Nederland zijn momenteel 14 patiënten met de ziekte bekend. Uit internationaal onderzoek blijkt dat de gemiddelde leeftijd van overlijden 30,7 jaar is.
Ongeacht de specifieke verschijnselen bij elke patiënt, lijden alle patiënten aan voortschrijdende abnormale vorming en groei van het skelet waardoor patiënten een disfunctionerend ademhalings- en bewegingsapparaat ontwikkelen. Als gevolg hiervan zijn er vaak chirurgische ingrepen nodig. De behandeling van patiënten bestaat uit ondersteunende zorg die de onderliggende aandoening niet geneest.