Eindrapportage ROR DGM casestudie 1 - PLCRC
In deze eindrapportage beschrijven we de uitkomsten en ervaringen van de eerste casestudie van het programma Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen (ROR DGM). Casestudie 1 gaat over het Prospectief Landelijk ColoRectaal Carcinoom cohort (PLCRC) van de Dutch Colorectal Cancer Group (DCCG). De DCCG voerde de casestudie uit in samenwerking met het Integraal Kankercentrum Nederland (IKNL). Het PLCRC verzamelt gegevens van patiënten met darmkanker. De casestudie zoomt in op een nieuwe behandeling voor patiënten met uitgezaaide darmkanker met een BRAF-mutatie, een bepaalde fout in het genetisch materiaal van de tumor.
Samenvatting
Binnen casestudie 1 is ervaring opgedaan met het verzamelen, verbinden en analyseren van real world data (RWD) en alle noodzakelijke stappen die hiervoor nodig zijn. Dat zijn het vaststellen van een gegevensset, het signaleren van de benodigde patiënten door probabilistische koppeling, het aanvullend registeren van klinische gegevens, het aanpassen van de frequentie voor het uitsturen van vragenlijsten (onder andere patiëntgerapporteerde uitkomstmetingen, ook wel PROMs genoemd) en het federatief analyseren. Daarnaast is onderzoek gedaan naar de efficacy-effectiveness gap.
We concluderen uit deze casestudie dat uitkomsten van trials voor nieuwe geneesmiddelen niet (altijd) representatief zijn om ook uitkomsten in de dagelijkse praktijk te voorspellen. Dit wordt onder andere veroorzaakt door het verschil in de homogene studiepopulaties en de heterogene patiëntenpopulatie in de dagelijkse praktijk.
Het bleek een uitdaging te zijn om patiëntengegevens bij elkaar te brengen, ondanks het gebruik van bestaande infrastructuren en bronnen voor het verzamelen en verbinden van (klinische) gegevens van patiënten. Deze uitdagingen spelen op een groot aantal deelgebieden, van wetgeving tot informatiestandaardisatie en dossierhygiëne.
De uitgevoerde proof of concept heeft laten zien dat het door een federatief learning model mogelijk is om RWD te gebruiken om onderzoeksvragen te beantwoorden, zonder hiervoor 1 centraal register op te zetten. Maar juist door te werken met decentrale bronnen binnen een beveiligd netwerk.
Vervolg casestudie
Het is van belang dat er meer wordt ingezet op gestructureerde en gestandaardiseerde vastlegging voor primair en secundair gebruik. Naast het vaststellen van de benodigde gegevensset voor de dagelijkse praktijk, moeten er ook governance-afspraken gemaakt worden met de betrokken wetenschappelijke verenigingen en landelijke onderzoeksgroepen. Inmiddels wordt er binnen het harmonisatieproject colorectaal carcinoom (CRC) ofwel darmkanker gestreefd naar 1 multidisciplinaire gegevensset. Het advies is om in samenhang met het harmonisatieproject CRC de bronregistratie te verbeteren.
Bij het verbinden van bronnen en het koppelen van patiëntengegevens over deze bronnen heen, is het essentieel dat er 1 landelijke methodiek komt voor identificatie van patiënten. Idealiter zou dit het burgerservicenummer (BSN) zijn, maar dat is wettelijk gezien op dit moment niet mogelijk. Meerdere initiatieven kijken nu naar mogelijkheden om deze wetten aan te passen voor registers en wetenschappelijk onderzoek, zodat het BSN wel mag worden gebruikt.
Bij het halen van data uit het elektronisch patiëntendossier (EPD) ligt de uitdaging voornamelijk bij het extraheren van user-gegenereerde data. Hierbij moeten notities worden omgezet naar gestructureerde gegevens en metadata. Er zijn inmiddels veel producten om het halen van gegevens uit het EPD te vereenvoudigen. Hierbij worden technieken gebruikt van Natural Language Processing (NLP), Machine Learning (ML) of Artificial Intelligence (AI), om zowel systeem- als user-gegenereerde data op een gestructureerde wijze uit het EPD te halen. De uitdaging ligt voornamelijk bij het halen van user-gegenereerde data, waar notities worden omgezet naar gestructureerde gegevens en metadata. Het IKNL onderzoekt dit samen met partnerorganisaties.
Het PLCRC biedt een infrastructuur voor wetenschappelijk onderzoek. Steeds meer projecten en studies maken hiervan gebruik. Naast de activiteiten binnen het project ROR DGM, zal PLCRC blijven doorgroeien en de infrastructuur blijven aanbieden voor alle stakeholders die de uitkomsten van patiënten met darmkanker willen verbeteren.