Eindrapportage ROR DGM casestudie 2 - HemoNED
In deze eindrapportage beschrijven we de uitkomsten en ervaringen van de tweede casestudie van het programma Regie op Registers voor Dure Geneesmiddelen (ROR DGM). Casestudie 2 gaat over het Nederlandse Hemofilie Register (HemoNED) van mensen met hemofilie en aandoeningen die daarop lijken. Ook richt de casestudie zich op de registratie van de behandeling van deze zeldzame bloedziekte. Het gaat om patiënten met hemofilie A, die preventief behandeld worden met het medicijn emicizumab om bloedingen te voorkomen.
Samenvatting casestudie
De volgende stappen zijn genomen in de casestudie:
- Een goede gegevensset is vastgesteld. Deze set wordt door de relevante veldpartijen onderschreven.
- Een data-analyse is uitgevoerd waarbij 2 typen patiënten met hemofilie A zijn vergeleken. Het gaat om patiënten die profylactisch zijn behandeld met emicizumab en patiënten die profylactisch zijn behandeld met reguliere Factor-VIII producten. Een eerste vergelijking laat zien dat vooral de jongere patiënten op emicizumab profylaxe staan terwijl oudere patiënten vaak nog op Factor–VIII-profylaxe staan.
- Rapportages over emizucimab zijn onderdeel van het weesgeneesmiddelenarrangement, dat de zorgverzekeraars met de beroepsgroep hebben afgesproken.
HemoNED heeft de volgende stappen gezet voor dataverwerking en IT:
- Voorbereidingen zijn getroffen voor de implementatie van geautomatiseerde datalevering via Fast Healthcare Interoperability Resources (FHIR). Vanuit Universitair Medisch Centrum Utrecht (UMCU) is er al data via FHIR binnengekomen.
- Er is onderzocht in hoeverre de vragenlijsten over kwaliteit van leven geïmplementeerd kunnen worden binnen de bestaande systemen . De eerste resultaten laten zien dat dit mogelijk is. Maar de verdere implementatie van definitieve sets van patiëntgerapporteerde uitkomstmetingen (PROMs) voor volwassenen en kinderen is afhankelijk van de definitieve sets uit het Programma Uitkomstgerichte Zorg.
Hier kwamen onder andere de volgende leerpunten uit voort:
- Verzameling van de complete data voor bloedingen is van belang.
- Hiervoor is voortgang van de VastePrik-app belangrijk.
- We moeten de bereidheid verhogen onder hemofiliepatiënten en behandelaren om PROMs te verzamelen.
Vervolg casestudie
De casestudie heeft HemoNED veel inspiratie gegeven om naar de toekomst te kijken. We zetten hierbij de volgende doelen:
- Het register wordt aan de bron gevuld. Data belandt via koppelingen van het elektronisch patiëntendossier (EPD) in het register.
- Een goede registratie van gegevens over behandeling en ziekte-uitkomsten, inclusief de vragenlijsten over kwaliteit van leven.
- Er is een compleet register van patiënten met bloedingsziekten.
- Het structureel financieren van HemoNED met publiek geld.